フランク・パーク博士とアンドリュー・ウィルバー博士、革新的な遺伝子治療「MiNiRoLu」の開発で第9回Orphan Dream Awardを受賞

バイオ医学研究の最前線に立つフランク・パーク博士とアンドリュー・ウィルバー博士が、鎌状赤血球症（SCA）およびタラセミアの治療を目的とした次世代遺伝子治療「MiNiRoLu」の開発における顕著な功績により、第9回Orphan Dream Awardを受賞しました。この栄誉ある賞は、希少疾患の克服に向けた革新的な取り組みを称えるものであり、両博士の献身的な研究が世界的に認められた形となります。

授賞式は先日執り行われ、2025年度の受賞者に対する敬意の証として、映画『Resurrection（復活）』の終盤のクレジットに両氏の名前が掲載されました。この象徴的な出来事は、2026年における遺伝子治療、特に遺伝性の血液疾患治療の分野が、かつてないスピードで進化を遂げていることを世に知らしめるものとなりました。

パーク博士は2016年7月よりテネシー大学ヘルスサイエンスセンター（UTHSC）の准教授として教鞭を執り、ウィルバー博士はサザンイリノイ大学医学部の准教授兼ディレクターを務めています。両氏が開発したMiNiRoLuは、従来の治療法と比較して、より高い有効性と安全性、そして優れたコストパフォーマンスを兼ね備えたソリューションとして位置づけられています。1993年にErrant Gene Therapeuticsとして設立されたSan Rocco Therapeutics（SRT）の創設者パトリック・ジロンディ氏は、両博士の寄与がSRTの遺伝子治療プラットフォームの安全性と経済的妥当性を劇的に向上させたと称賛しています。

2026年1月9日に公開されたUTHSCの記事の中で、パーク博士はMiNiRoLuの開発が治療費の抑制と治療効果の最大化を同時に可能にすると強調しました。現在、鎌状赤血球症は世界で2,000万人以上の人々に影響を与えており、その約80パーセントがサブサハラアフリカに集中しています。2023年に米国食品医薬品局（FDA）が2つの遺伝子治療製品を承認したことは、この領域におけるイノベーションの機運が高まっていることを示しています。

一方で、2023年に承認されたCasgevyやLyfgeniaといった既存の治療法は、市場への普及における障壁や極めて高いコスト、さらには不妊症のリスクを伴うブスルファンなどの化学療法への依存といった課題を抱えています。MiNiRoLuはこれらの欠点を克服することを目指しており、ウィルバー博士はサザンイリノイ大学において、高度な手法を用いたグロビン遺伝子の制御およびヒト赤血球系細胞の分化メカニズムの研究に邁進しています。

今回の第9回Orphan Dream Awardの授与は、希少疾患に対する絶え間ない研究努力の重要性を再確認させるものです。UTHSCやサザンイリノイ大学医学部のような学術機関と、バイオテクノロジー企業との強力な連携は、現代の精密医療の核心である「誰もが利用可能な最先端治療」の実現に向けた大きな一歩となるでしょう。