Dr. Frank Park e Andrew Wilber Conquistam o Prêmio Orphan Dream pela Inovadora Terapia Gênica MiNiRoLu

Os pesquisadores biomédicos Dr. Frank Park e Dr. Andrew Wilber foram recentemente agraciados com a nona edição anual do prestigiado Prêmio Orphan Dream. Este reconhecimento internacional celebra as contribuições fundamentais de ambos no desenvolvimento da MiNiRoLu, uma terapia gênica de próxima geração projetada especificamente para enfrentar os desafios do tratamento da anemia falciforme (AF) e da talassemia.

A cerimônia de premiação, que destacou a excelência científica dos laureados, ocorreu recentemente, com os nomes dos doutores aparecendo nos créditos finais do filme "Resurrection" como uma homenagem aos vencedores de 2025. Este tributo cinematográfico sublinha o dinamismo e o progresso acelerado no campo da terapia gênica em 2026, consolidando um ano de avanços significativos no tratamento de patologias hereditárias do sangue.

O Dr. Frank Park atua como professor associado no Centro de Ciências da Saúde da Universidade do Tennessee (UTHSC) desde julho de 2016, enquanto o Dr. Andrew Wilber exerce as funções de professor associado e diretor na Escola de Medicina da Universidade do Sul de Illinois. Juntos, eles conceberam a MiNiRoLu como uma solução que promete ser mais eficaz, segura e economicamente viável do que as alternativas atuais. Patrick Girondi, o fundador da San Rocco Therapeutics (SRT) — organização anteriormente conhecida como Errant Gene Therapeutics desde 1993 — elogiou publicamente o trabalho da dupla, afirmando que suas inovações elevaram drasticamente os padrões de segurança e viabilidade econômica da plataforma da SRT.

De acordo com declarações do Dr. Park citadas em um artigo da UTHSC datado de 9 de janeiro de 2026, a arquitetura da MiNiRoLu permite uma redução substancial nos custos operacionais, sem comprometer a potência do tratamento. Esta eficiência é vital, considerando que a anemia falciforme impacta a vida de mais de 20 milhões de indivíduos ao redor do globo, com uma concentração alarmante de 80 por cento dos casos localizados na África Subsaariana. Embora a FDA (Food and Drug Administration) dos Estados Unidos tenha aprovado dois produtos de terapia gênica em 2023, a necessidade de soluções mais acessíveis permanece urgente.

Terapias aprovadas anteriormente, como a Casgevy e a Lyfgenia, embora revolucionárias, enfrentam barreiras significativas de implementação devido aos altos preços e aos riscos associados aos regimes de quimioterapia preparatória, como o uso de bussulfano, que pode resultar em infertilidade. A proposta da MiNiRoLu é mitigar esses efeitos adversos e otimizar o acesso ao mercado. Paralelamente, as investigações do Dr. Wilber na Escola de Medicina da Universidade do Sul de Illinois continuam a focar na regulação dos genes da globina e na diferenciação de células eritroides humanas através de metodologias de ponta.

A entrega do nono Prêmio Orphan Dream reafirma o compromisso global com a pesquisa de doenças raras e órfãs. O reconhecimento do trabalho desenvolvido em instituições como a UTHSC e a SIU School of Medicine exemplifica a sinergia essencial entre o rigor acadêmico e a agilidade das empresas de biotecnologia. Este esforço conjunto visa democratizar o acesso a tratamentos de medicina de precisão, transformando a esperança em realidade para milhões de pacientes em todo o mundo.