弗兰克·帕克博士与安德鲁·威尔伯荣获第九届 Orphan Dream Award，表彰其在 MiNiRoLu 基因疗法领域的卓越贡献

生物医学研究领域的两位杰出学者，弗兰克·帕克博士（Dr. Frank Park）与安德鲁·威尔伯博士（Dr. Andrew Wilber），近日被授予第九届年度“孤儿梦奖”（Orphan Dream Award）。这一殊荣旨在表彰他们在开发新一代基因疗法 MiNiRoLu 方面所取得的突破性进展，该疗法主要针对镰状细胞贫血症（SCA）和地中海贫血等遗传性血液疾病。

在近期举行的颁奖典礼上，两位获奖者的卓越成就得到了业界的高度认可。值得注意的是，作为对 2025 年度获奖者的致敬，他们的名字出现在了电影《复活》（Resurrection）的片尾演职员表中。这一具有象征意义的举动不仅肯定了他们的个人努力，也标志着 2026 年基因疗法在治疗遗传性血液病领域迈入了飞速发展的黄金时期。

弗兰克·帕克博士自 2016 年 7 月起担任田纳西大学健康科学中心（UTHSC）的副教授，而安德鲁·威尔伯博士则是南伊利诺伊大学医学院（SIU School of Medicine）的副教授兼主任。两人共同研发的 MiNiRoLu 疗法被视为一种比现有方案更高效、更安全且更具成本效益的解决方案。San Rocco Therapeutics（SRT）的创始人帕特里克·吉隆迪（Patrick Girondi）对他们的工作给予了极高评价。吉隆迪指出，自 1993 年成立以来（该机构前身为 Errant Gene Therapeutics），SRT 一直致力于基因治疗平台的研发，而这两位科学家的贡献显著提升了该平台的安全性与经济可行性。

根据 UTHSC 在 2026 年 1 月 9 日发表的文章，帕克博士强调，MiNiRoLu 的核心优势在于降低治疗成本的同时提升疗效。这对于全球超过 2000 万名镰状细胞贫血症患者而言至关重要，尤其是在撒哈拉以南非洲地区，那里聚集了全球约 80% 的病例。尽管美国食品药品监督管理局（FDA）已在 2023 年批准了两款针对该病的基因疗法，但创新的脚步从未停止，MiNiRoLu 的出现正顺应了这一趋势。

虽然 2023 年获批的疗法（如 Casgevy 和 Lyfgenia）为患者带来了希望，但它们在市场普及过程中面临着高昂费用和潜在副作用的挑战。例如，化疗药物白消安（Busulfan）可能导致不孕不育，而 MiNiRoLu 的研发初衷正是为了优化这些环节。威尔伯博士在南伊利诺伊大学医学院的研究重点在于利用先进技术调节珠蛋白基因以及促进人类红细胞的分化，这为新疗法的成功奠定了坚实的理论基础。

第九届“孤儿梦奖”的颁发再次凸显了持续关注罕见病领域的重要性。帕克与威尔伯在 UTHSC 和南伊利诺伊大学医学院等学术机构的深入研究，展示了学术界与生物技术公司之间强大的协同效应。这种跨界合作正推动着可负担且先进的治疗方法走向临床，成为现代精准医学发展的关键驱动力。