Dr. Frank Park und Andrew Wilber mit dem Orphan Dream Award für die MiNiRoLu-Gentherapie ausgezeichnet

Die renommierten biomedizinischen Forscher Dr. Frank Park und Dr. Andrew Wilber wurden mit dem neunten jährlichen Orphan Dream Award für ihre herausragenden Leistungen in der medizinischen Entwicklung geehrt. Diese prestigeträchtige Auszeichnung würdigt insbesondere ihren maßgeblichen Beitrag zur Konzeption der MiNiRoLu-Gentherapie der nächsten Generation. Dieses innovative Verfahren wurde speziell entwickelt, um Patienten zu helfen, die an Sichelzellenanämie (SCA) oder Thalassämie leiden, zwei schwerwiegenden und lebensverändernden genetischen Erkrankungen des Blutes.

Die feierliche Zeremonie zur Anerkennung der Preisträger fand kürzlich statt, wobei ihre Namen im Abspann des Films „Resurrection“ als besondere Hommage an die Empfänger des Jahres 2025 aufgeführt wurden. Diese Geste unterstreicht die signifikanten Fortschritte, die im Bereich der Gentherapie bis zum Jahr 2026 weltweit erzielt wurden. Das Ereignis rückt die kontinuierliche Arbeit an Lösungen für seltene Erbkrankheiten, sogenannte Orphan Diseases, in den Fokus der internationalen Fachwelt und der Öffentlichkeit.

Dr. Frank Park ist bereits seit Juli 2016 als außerordentlicher Professor am Health Science Center der University of Tennessee (UTHSC) tätig. Er teilt sich die aktuelle Ehrung mit Dr. Andrew Wilber, der als außerordentlicher Professor und Direktor an der Southern Illinois University School of Medicine forscht. Gemeinsam haben sie die MiNiRoLu-Therapie entwickelt, die als effizientere, sicherere und kostengünstigere Alternative zu bisherigen Behandlungsmethoden positioniert wird. Patrick Girondi, der Gründer von San Rocco Therapeutics (SRT) – einem Unternehmen, das bereits seit 1993 unter dem ursprünglichen Namen Errant Gene Therapeutics agiert – lobte die Forscher für ihre wegweisende Arbeit. Er betonte, dass ihre Innovationen die Leistungsfähigkeit und wirtschaftliche Umsetzbarkeit der SRT-Plattform für Gentherapien entscheidend verbessert haben.

In einem Bericht des UTHSC vom 9. Januar 2026 wies Dr. Park darauf hin, dass die Entwicklung von MiNiRoLu darauf abzielt, die Behandlungskosten drastisch zu senken, während die therapeutische Wirksamkeit gleichzeitig gesteigert wird. Dies ist ein entscheidender Faktor im globalen Gesundheitswesen, da die Sichelzellenanämie weltweit mehr als 20 Millionen Menschen betrifft. Besonders dramatisch ist die Situation in den Regionen Afrikas südlich der Sahara, wo etwa 80 Prozent aller Krankheitsfälle auftreten. Obwohl die US-Arzneimittelbehörde FDA bereits im Jahr 2023 zwei Gentherapieprodukte für SCA zugelassen hat, bleibt der Bedarf an optimierten und zugänglichen Lösungen weiterhin extrem hoch.

Bestehende Ansätze, wie die im Jahr 2023 zugelassenen Therapien Casgevy und Lyfgenia, stehen oft vor erheblichen Hürden wie extrem hohen Preisen und komplexen Prozessen bei der Markteinführung. Zudem sind sie mit gesundheitlichen Risiken verbunden, die aus der notwendigen begleitenden Chemotherapie mit Substanzen wie Busulfan resultieren, welche unter anderem Unfruchtbarkeit verursachen können. Die Forschung von Dr. Wilber an der Southern Illinois University setzt genau hier an, indem sie sich auf die präzise Genregulation von Globin und die Differenzierung menschlicher roter Blutkörperchen konzentriert, um diese belastenden Nebenwirkungen zu minimieren und die Patientensicherheit zu erhöhen.

Die Verleihung des neunten Orphan Dream Award verdeutlicht die fundamentale Bedeutung unermüdlicher Forschungsanstrengungen im Bereich der seltenen Krankheiten. Die erfolgreiche Zusammenarbeit zwischen akademischen Spitzenkräften des UTHSC und der SIU sowie innovativen biotechnologischen Unternehmen wie San Rocco Therapeutics zeigt eindrucksvoll, wie Synergien genutzt werden können, um die moderne Präzisionsmedizin voranzutreiben. Ziel dieser Kooperationen bleibt es, lebensverändernde Therapien für Patienten weltweit nicht nur zu entwickeln, sondern sie auch tatsächlich zugänglich und bezahlbar zu machen.

Durch diese wissenschaftlichen Durchbrüche wird die Hoffnung gestärkt, dass genetisch bedingte Blutkrankheiten in naher Zukunft durch sicherere und wirtschaftlich tragfähige Methoden für breite Bevölkerungsschichten heilbar sein werden. Die Anerkennung der Leistungen von Park und Wilber dient als Inspiration für die gesamte biotechnologische Branche, den Weg der patientenzentrierten Innovation konsequent weiterzugehen und die Barrieren für medizinischen Fortschritt abzubauen.