Les docteurs Frank Park et Andrew Wilber reçoivent le prix Orphan Dream pour la thérapie génique MiNiRoLu

Les chercheurs en biomédecine, le Dr Frank Park et le Dr Andrew Wilber, ont été officiellement honorés par le neuvième prix annuel Orphan Dream. Cette prestigieuse distinction récompense leur contribution déterminante au développement de MiNiRoLu, une thérapie génique de nouvelle génération spécifiquement conçue pour lutter contre la drépanocytose et la thalassémie.

La cérémonie de remise des prix, qui a récemment célébré les accomplissements des lauréats, a vu leurs noms figurer au générique de fin du film « Resurrection ». Ce geste symbolique rend hommage aux récipiendaires de l'édition 2025 et souligne l'essor fulgurant des thérapies géniques en 2026, particulièrement dans le traitement des pathologies héréditaires du sang.

Le Dr Frank Park, professeur associé au Centre médical de l'Université du Tennessee (UTHSC) où il exerce depuis juillet 2016, et le Dr Andrew Wilber, professeur associé et directeur à l'École de médecine de l'Université de l'Illinois du Sud, sont les cerveaux derrière MiNiRoLu. Cette solution thérapeutique est présentée comme une alternative plus efficace, plus sûre et plus économique que les protocoles existants pour la drépanocytose.

Patrick Girondi, fondateur de San Rocco Therapeutics (SRT) — entreprise initialement connue sous le nom d'Errant Gene Therapeutics depuis 1993 — a fait l'éloge de leurs travaux. Il a notamment précisé que leur apport a permis d'accroître de manière significative l'efficacité, la sécurité et la viabilité financière de la plateforme de thérapie génique développée par SRT.

Selon les déclarations du Dr Park citées dans un article de l'UTHSC daté du 9 janvier 2026, la conception de MiNiRoLu vise à réduire le coût des soins tout en maximisant leur impact clinique. Cet enjeu est vital puisque la drépanocytose affecte plus de 20 millions d'individus à travers le monde, avec une concentration de près de 80 % des cas en Afrique subsaharienne.

En 2023, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait déjà autorisé deux produits de thérapie génique pour la drépanocytose, illustrant le rythme soutenu des innovations dans ce secteur. Cependant, des traitements tels que Casgevy et Lyfgenia se heurtent à des défis d'implémentation commerciale et à des coûts extrêmement élevés pour les systèmes de santé.

De plus, ces thérapies antérieures comportent des risques liés à la chimiothérapie intensive, notamment l'usage du busulfan qui peut entraîner une infertilité permanente. Le projet MiNiRoLu se concentre précisément sur l'amélioration de ces aspects critiques. Les recherches du Dr Wilber à l'Université de l'Illinois du Sud portent sur la régulation fine des gènes de la globine et la différenciation des cellules érythroïdes.

L'attribution de ce neuvième prix Orphan Dream met en lumière la nécessité d'un engagement constant dans le domaine des maladies orphelines. La reconnaissance du travail de Park et Wilber démontre la puissance de la synergie entre les institutions académiques et les entreprises de biotechnologie pour créer des traitements de précision accessibles, une priorité absolue de la médecine moderne.