Dr. Frank Park dan Andrew Wilber Raih Penghargaan Orphan Dream Award atas Inovasi Terapi Gen MiNiRoLu

Peneliti biomedis ternama, Dr. Frank Park dan Dr. Andrew Wilber, secara resmi dianugerahi Orphan Dream Award tahunan kesembilan. Penghargaan prestisius ini diberikan sebagai bentuk pengakuan atas kontribusi luar biasa mereka dalam mengembangkan MiNiRoLu, sebuah terapi gen generasi terbaru. Inovasi medis ini dirancang khusus untuk menangani penyakit genetik serius seperti anemia sel sabit (SCA) dan talasemia, yang selama ini menjadi tantangan besar dalam dunia kesehatan global.

Upacara penghargaan yang merayakan pencapaian kedua ilmuwan tersebut baru saja dilangsungkan dengan penuh khidmat. Sebagai bentuk penghormatan bagi para penerima penghargaan tahun 2025, nama mereka dicantumkan dalam kredit penutup film berjudul "Resurrection". Momen bersejarah ini sekaligus menegaskan pesatnya perkembangan teknologi terapi gen pada tahun 2026, khususnya dalam upaya penyembuhan penyakit darah keturunan yang kompleks.

Dr. Frank Park, yang menjabat sebagai profesor rekanan di Pusat Ilmu Kesehatan Universitas Tennessee (UTHSC) sejak Juli 2016, berkolaborasi erat dengan Dr. Andrew Wilber dari Fakultas Kedokteran Universitas Illinois Selatan. Bersama-sama, mereka menciptakan MiNiRoLu yang diposisikan sebagai solusi medis yang lebih efektif, aman, dan ekonomis dibandingkan metode pengobatan konvensional. Patrick Girondi, pendiri San Rocco Therapeutics (SRT) yang sebelumnya dikenal sebagai Errant Gene Therapeutics sejak 1993, memberikan pujian tinggi dengan menyatakan bahwa karya mereka telah meningkatkan standar keamanan dan kelayakan ekonomi platform terapi gen SRT secara signifikan.

Dalam sebuah artikel yang diterbitkan oleh UTHSC pada 9 Januari 2026, Dr. Park menjelaskan bahwa pengembangan MiNiRoLu bertujuan untuk menekan biaya pengobatan tanpa mengurangi efektivitasnya. Hal ini menjadi sangat krusial mengingat anemia sel sabit telah diderita oleh lebih dari 20 juta orang di seluruh dunia, dengan sekitar 80 persen kasus terkonsentrasi di wilayah Afrika sub-Sahara. Meskipun pada tahun 2023 Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah menyetujui dua produk terapi gen untuk SCA, inovasi terus berlanjut demi aksesibilitas yang lebih luas.

Tantangan utama yang dihadapi oleh terapi yang disetujui pada tahun 2023, seperti Casgevy dan Lyfgenia, meliputi biaya yang sangat tinggi serta risiko kesehatan dari penggunaan busulfan dalam kemoterapi yang dapat memicu infertilitas. MiNiRoLu hadir untuk mengatasi hambatan-hambatan tersebut melalui pendekatan yang lebih modern. Penelitian Dr. Wilber di Universitas Illinois Selatan sendiri berfokus pada regulasi gen globin dan diferensiasi sel eritroid manusia, menggunakan metodologi mutakhir untuk memastikan hasil yang optimal bagi pasien.

Penganugerahan Orphan Dream Award kesembilan ini menggarisbawahi betapa pentingnya dedikasi berkelanjutan dalam menangani penyakit langka atau "orphan diseases". Pengakuan terhadap Dr. Park dan Dr. Wilber mencerminkan sinergi yang kuat antara institusi akademik seperti UTHSC dan sektor bioteknologi. Kolaborasi ini menjadi pilar utama dalam menciptakan metode pengobatan yang terjangkau dan canggih, yang kini menjadi fokus utama dalam perkembangan kedokteran presisi di era modern.

Keberhasilan ini tidak hanya membawa harapan baru bagi jutaan penderita gangguan darah di seluruh dunia, tetapi juga menetapkan standar baru dalam industri bioteknologi. Dengan dukungan dari lembaga-lembaga penelitian terkemuka, transisi dari riset laboratorium menuju aplikasi klinis yang nyata kini menjadi lebih cepat. Langkah ini diharapkan dapat menghapus kesenjangan akses kesehatan, terutama bagi masyarakat di negara-negara berkembang yang paling terdampak oleh penyakit keturunan ini.