Доктор Фрэнк Парк и Эндрю Уилбер получили премию Orphan Dream Award за генную терапию MiNiRoLu

Биомедицинские исследователи доктор Фрэнк Парк и доктор Эндрю Уилбер удостоены девятой ежегодной премии Orphan Dream Award за их вклад в разработку генной терапии нового поколения MiNiRoLu, предназначенной для лечения серповидноклеточной анемии (СКА) и талассемии.

Церемония награждения, на которой были отмечены заслуги лауреатов, состоялась недавно, а их имена были упомянуты в заключительных титрах фильма «Воскрешение» как дань уважения получателям премии 2025 года. Это событие подчеркивает активное развитие генной терапии в 2026 году, особенно в сфере лечения наследственных заболеваний крови.

Доктор Фрэнк Парк, доцент Медицинского центра Университета Теннесси (UTHSC), где он работает с июля 2016 года, и доктор Эндрю Уилбер, доцент и директор Медицинской школы Университета Южного Иллинойса, отмечены за создание MiNiRoLu. Эта терапия позиционируется как более эффективное, безопасное и экономически выгодное решение по сравнению с существующими методами лечения СКА и талассемии. Патрик Жиронди, основатель San Rocco Therapeutics (SRT), ранее известной как Errant Gene Therapeutics с 1993 года, высоко оценил их работу, отметив, что их вклад «значительно повысил эффективность, безопасность и экономическую целесообразность» платформы генной терапии SRT.

Разработка MiNiRoLu, по словам доктора Парка, цитируемого в статье UTHSC от 9 января 2026 года, позволяет снизить стоимость лечения при одновременном повышении его эффективности. Это имеет критическое значение, поскольку СКА поражает более 20 миллионов человек во всем мире, при этом около 80 процентов случаев приходится на страны Африки к югу от Сахары. В 2023 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило два продукта генной терапии для лечения СКА, что свидетельствует о высоком темпе инноваций в этой области.

В то время как одобренные в 2023 году терапии, такие как Casgevy и Lyfgenia, сталкиваются с проблемами внедрения на рынок и высокой стоимостью, а также риском, связанным с химиотерапией, например, с бусульфаном, который может вызывать бесплодие, разработка MiNiRoLu нацелена на улучшение этих аспектов. Исследования доктора Уилбера в Медицинской школе Университета Южного Иллинойса сосредоточены на регуляции генов глобина и дифференцировке эритроидных клеток человека, используя передовые методы.

Присуждение девятой премии Orphan Dream Award подчеркивает важность непрерывных усилий в области орфанных заболеваний. Признание заслуг Парка и Уилбера, работающих в таких учреждениях, как UTHSC и Медицинская школа Университета Южного Иллинойса, демонстрирует синергию между академическими кругами и биотехнологическими компаниями, стремящимися к созданию доступных и передовых методов лечения, что является ключевым направлением в современной прецизионной медицине.