Dr. Frank Park en Andrew Wilber bekroond met Orphan Dream Award voor innovatieve MiNiRoLu-gentherapie

De biomedische onderzoekers Dr. Frank Park en Dr. Andrew Wilber zijn onlangs geëerd met de negende jaarlijkse Orphan Dream Award. Deze prestigieuze erkenning werd aan hen toegekend vanwege hun baanbrekende bijdragen aan de ontwikkeling van MiNiRoLu, een nieuwe generatie gentherapie die specifiek is ontworpen voor de behandeling van sikkelcelanemie (SCA) en thalassemie.

Tijdens de recente uitreikingsceremonie werden de verdiensten van beide laureaten uitgebreid gevierd. Als bijzonder eerbetoon aan de winnaars van 2025 zijn hun namen opgenomen in de aftiteling van de film 'Resurrection'. Dit evenement onderstreept de dynamische vooruitgang die de gentherapie in 2026 doormaakt, met name op het gebied van de behandeling van erfelijke bloedziekten.

Dr. Frank Park is sinds juli 2016 verbonden als universitair hoofddocent aan het University of Tennessee Health Science Center (UTHSC). Samen met Dr. Andrew Wilber, die werkzaam is als universitair hoofddocent en directeur aan de Southern Illinois University School of Medicine, wordt hij geprezen voor de creatie van MiNiRoLu. Deze therapie wordt gepositioneerd als een effectievere, veiligere en economisch gunstigere oplossing in vergelijking met de huidige behandelmethoden voor SCA en thalassemie.

Patrick Girondi, de oprichter van San Rocco Therapeutics (SRT) — een organisatie die sinds 1993 bekend stond als Errant Gene Therapeutics — sprak vol lof over hun werk. Hij merkte op dat hun innovatieve bijdrage de efficiëntie, veiligheid en economische haalbaarheid van het gentherapieplatform van SRT aanzienlijk heeft versterkt. Dit markeert een belangrijke mijlpaal in de commerciële levensvatbaarheid van dergelijke behandelingen.

In een publicatie van het UTHSC op 9 januari 2026 benadrukte Dr. Park dat de ontwikkeling van MiNiRoLu het mogelijk maakt om de behandelingskosten te verlagen, terwijl de effectiviteit gelijktijdig wordt verhoogd. Dit is van cruciaal belang, aangezien sikkelcelanemie wereldwijd meer dan 20 miljoen mensen treft. Opvallend is dat ongeveer 80 procent van deze gevallen voorkomt in Afrika ten zuiden van de Sahara, waar betaalbare medische innovaties essentieel zijn.

Hoewel de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) in 2023 al twee gentherapieproducten voor de behandeling van SCA goedkeurde, blijft de behoefte aan verbetering groot. De innovatiesnelheid in deze sector is weliswaar hoog, maar de implementatie van de eerste generatie therapieën brengt de nodige uitdagingen met zich mee voor zowel patiënten als zorgverleners.

Bestaande therapieën die in 2023 werden goedgekeurd, zoals Casgevy en Lyfgenia, kampen momenteel met barrières bij de marktintroductie en extreem hoge kosten. Bovendien zijn er risico's verbonden aan de noodzakelijke chemotherapie, zoals het gebruik van busulfan, wat onvruchtbaarheid kan veroorzaken. De ontwikkeling van MiNiRoLu richt zich specifiek op het verbeteren van deze aspecten om een patiëntvriendelijker alternatief te bieden.

Het wetenschappelijk onderzoek van Dr. Wilber aan de Southern Illinois University School of Medicine speelt een sleutelrol in dit proces. Zijn werk concentreert zich op de geavanceerde regulatie van globinegenen en de differentiatie van menselijke erytroïde cellen. Door gebruik te maken van de nieuwste technologische methoden streeft hij naar een fundamentele verbetering van de genetische geneeskunde.

De toekenning van de negende Orphan Dream Award benadrukt het belang van onvermoeibare inspanningen binnen de sector van weesziekten. De erkenning van Park en Wilber, werkzaam bij instellingen zoals UTHSC en de Southern Illinois University School of Medicine, illustreert de krachtige synergie tussen de academische wereld en biotechnologische bedrijven. Deze samenwerking is de drijvende kracht achter de creatie van toegankelijke en geavanceerde behandelingen in de moderne precisiegeneeskunde.