Gene Therapy

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ハンター症候群治療に向けた世界初の遺伝子治療、小児患者で酵素欠損を解消
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稀少な白血病に対する遺伝子治療BE-CAR7の治験結果が公表
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フランク・パーク博士とアンドリュー・ウィルバー博士、革新的な遺伝子治療「MiNiRoLu」の開発で第9回Orphan Dream Awardを受賞
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FDA、遺伝子治療薬「Otarmeni」を承認：遺伝性難聴の克服に向けた大きな一歩