El Dr. Frank Park y Andrew Wilber reciben el prestigioso premio Orphan Dream por sus avances en la terapia génica MiNiRoLu

Los investigadores biomédicos Dr. Frank Park y Dr. Andrew Wilber han sido distinguidos con la novena edición anual del premio Orphan Dream Award. Este reconocimiento celebra su excepcional contribución al desarrollo de MiNiRoLu, una terapia génica de nueva generación diseñada específicamente para combatir la anemia de células falciformes (SCA) y la talasemia, dos de los trastornos sanguíneos hereditarios más complejos y extendidos en la actualidad.

La ceremonia de premiación, donde se ensalzaron los logros de ambos científicos, tuvo lugar recientemente, y sus nombres fueron incluidos en los créditos finales de la película «Resurrection» como un tributo especial a los galardonados del año 2025. Este acontecimiento pone de relieve el dinamismo y el progreso acelerado que está experimentando el campo de la terapia génica en 2026, consolidándose como una herramienta vital en el tratamiento de patologías genéticas de la sangre.

El Dr. Frank Park, quien ejerce como profesor asociado en el Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Tennessee (UTHSC) desde julio de 2016, y el Dr. Andrew Wilber, profesor asociado y director en la Facultad de Medicina de la Universidad del Sur de Illinois, han sido los pilares fundamentales en la creación de MiNiRoLu. Esta innovadora plataforma se posiciona como una alternativa más eficaz, segura y económicamente viable en comparación con los métodos terapéuticos existentes para la SCA y la talasemia.

Patrick Girondi, fundador de San Rocco Therapeutics (SRT) —compañía anteriormente conocida como Errant Gene Therapeutics desde 1993—, elogió profundamente el trabajo de los investigadores. Girondi destacó que las aportaciones de Park y Wilber han incrementado significativamente la eficiencia operativa, la seguridad del paciente y la viabilidad económica de la plataforma de terapia génica desarrollada por SRT, marcando un hito en la industria biotecnológica contemporánea.

Según declaraciones del Dr. Park recogidas en un artículo de la UTHSC con fecha del 9 de enero de 2026, el desarrollo de MiNiRoLu permite reducir drásticamente los costes del tratamiento mientras se potencia su efectividad clínica. Este avance es de una importancia crítica, considerando que la anemia de células falciformes afecta a más de 20 millones de personas en todo el mundo, con una concentración alarmante del 80 por ciento de los casos en las regiones del África subsahariana.

Aunque la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó dos productos de terapia génica para la SCA en 2023, lo que demuestra un alto ritmo de innovación, el acceso sigue siendo un desafío. Terapias como Casgevy y Lyfgenia han enfrentado obstáculos considerables para su implementación masiva, incluyendo precios prohibitivos y riesgos para la salud asociados al uso de quimioterapia previa, como el busulfano, que puede provocar infertilidad.

MiNiRoLu surge precisamente con el objetivo de mitigar estos efectos secundarios y mejorar la accesibilidad del tratamiento. Las investigaciones del Dr. Wilber en la Facultad de Medicina de la Universidad del Sur de Illinois se centran en la regulación de los genes de la globina y en la diferenciación de las células eritroides humanas, empleando metodologías de vanguardia para perfeccionar la respuesta terapéutica del organismo y garantizar resultados duraderos.

El otorgamiento de este noveno premio Orphan Dream Award subraya la relevancia de mantener esfuerzos constantes en la investigación de enfermedades huérfanas. El reconocimiento a Park y Wilber, vinculados a instituciones académicas de prestigio como la UTHSC y la Universidad del Sur de Illinois, demuestra la poderosa sinergia entre la academia y el sector biotecnológico para crear soluciones de medicina de precisión que sean verdaderamente accesibles y transformadoras para la población global.