Il Dottor Frank Park e Andrew Wilber ricevono il prestigioso Orphan Dream Award per la terapia genica MiNiRoLu

I ricercatori biomedici Dottor Frank Park e Dottor Andrew Wilber sono stati ufficialmente insigniti della nona edizione del prestigioso Orphan Dream Award. Questo riconoscimento internazionale celebra il loro straordinario contributo scientifico nello sviluppo di MiNiRoLu, una terapia genica di nuova generazione concepita per affrontare patologie debilitanti come l'anemia falciforme (SCA) e la talassemia.

La cerimonia di premiazione, che ha celebrato l'eccellenza e l'innovazione dei due accademici, si è svolta di recente in un clima di grande entusiasmo per il settore. Come tributo speciale ai vincitori del 2025, i nomi di Park e Wilber sono stati inseriti nei titoli di coda del film «Resurrection». Questo evento sottolinea la crescita esponenziale e il dinamismo della terapia genica nel corso del 2026, con un'attenzione particolare rivolta alla cura delle malattie ereditarie del sangue.

Il Dottor Frank Park, che ricopre il ruolo di professore associato presso l'University of Tennessee Health Science Center (UTHSC) dal luglio 2016, e il Dottor Andrew Wilber, stimato direttore e docente presso la Southern Illinois University School of Medicine, sono le menti dietro la creazione di MiNiRoLu. Questa nuova opzione terapeutica viene presentata come una soluzione più efficace, sicura e, soprattutto, economicamente sostenibile rispetto ai protocolli attualmente disponibili per il trattamento della SCA e della talassemia.

Patrick Girondi, fondatore di San Rocco Therapeutics (SRT) — organizzazione precedentemente nota come Errant Gene Therapeutics sin dal 1993 — ha espresso parole di profonda ammirazione per il lavoro svolto dai due ricercatori. Girondi ha evidenziato come il loro apporto abbia sensibilmente migliorato l'efficienza operativa e la fattibilità economica della piattaforma tecnologica di SRT, aprendo nuove strade per la medicina traslazionale.

Secondo quanto riportato in una pubblicazione dell'UTHSC datata 9 gennaio 2026, il Dottor Park ha spiegato che lo sviluppo di MiNiRoLu punta a ridurre drasticamente i costi dei trattamenti, potenziandone al contempo l'efficacia clinica. Si tratta di un obiettivo di vitale importanza, dato che l'anemia falciforme colpisce oggi oltre 20 milioni di persone a livello globale, con una concentrazione di circa l'80% dei casi localizzata nei paesi dell'Africa subsahariana.

Il panorama normativo ha visto un'accelerazione significativa nel 2023, quando la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato i primi due prodotti di terapia genica per la SCA. Tuttavia, nonostante il debutto di terapie come Casgevy e Lyfgenia, il settore deve ancora affrontare sfide complesse legate alla distribuzione su larga scala e ai prezzi estremamente elevati che limitano l'accesso dei pazienti alle cure.

Oltre alle barriere economiche, i trattamenti approvati nel 2023 comportano rischi clinici non trascurabili legati ai regimi di chemioterapia preparatoria. L'uso del busulfano, ad esempio, è associato a gravi effetti collaterali come l'infertilità. In questo scenario, MiNiRoLu si propone di mitigare tali problematiche. Le ricerche del Dottor Wilber presso la Southern Illinois University School of Medicine sono focalizzate proprio sulla regolazione dei geni della globina e sulla differenziazione delle cellule eritroidi umane attraverso metodologie d'avanguardia.

In conclusione, il conferimento del nono Orphan Dream Award mette in luce la necessità di un impegno incessante nel campo delle malattie orfane. Il successo di Park e Wilber, operanti in istituzioni di eccellenza come l'UTHSC e la Southern Illinois University, dimostra quanto sia fondamentale la sinergia tra il mondo accademico e le aziende biotecnologiche. Tale collaborazione è il motore principale per la creazione di terapie accessibili nell'ambito della moderna medicina di precisione.