Tiến sĩ Frank Park và Andrew Wilber nhận giải thưởng Orphan Dream cho bước tiến mới trong liệu pháp gen MiNiRoLu

Hai nhà nghiên cứu y sinh hàng đầu, Tiến sĩ Frank Park và Tiến sĩ Andrew Wilber, vừa chính thức được vinh danh tại lễ trao giải Orphan Dream Award lần thứ chín. Giải thưởng danh giá này là sự ghi nhận cho những đóng góp mang tính đột phá của họ trong việc phát triển MiNiRoLu, một liệu pháp gen thế hệ mới đầy hứa hẹn. Công trình này được thiết kế đặc biệt nhằm mục tiêu điều trị dứt điểm bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm (SCA) và bệnh tan máu bẩm sinh (thalassemia), mở ra hy vọng mới cho hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới.

Buổi lễ trao giải tôn vinh những thành tựu xuất sắc của các nhà khoa học đã diễn ra trong không khí trang trọng gần đây. Đáng chú ý, tên tuổi của hai vị tiến sĩ đã được xuất hiện trang trọng trong phần danh đề cuối của bộ phim mang tên «Resurrection» như một lời tri ân sâu sắc dành cho những người nhận giải năm 2025. Sự kiện này không chỉ là một cột mốc cá nhân mà còn nhấn mạnh sự phát triển mạnh mẽ của lĩnh vực liệu pháp gen vào năm 2026, đặc biệt là trong nỗ lực giải quyết các căn bệnh di truyền liên quan đến máu vốn rất phức tạp.

Tiến sĩ Frank Park, hiện đang giữ chức Phó giáo sư tại Trung tâm Y tế Đại học Tennessee (UTHSC) từ tháng 7 năm 2016, cùng với Tiến sĩ Andrew Wilber, Phó giáo sư kiêm Giám đốc tại Trường Y Đại học Nam Illinois, đã cùng nhau tạo nên MiNiRoLu. Liệu pháp này được định vị là một giải pháp tối ưu hơn, an toàn hơn và có chi phí thấp hơn đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện hành cho SCA và thalassemia. Ông Patrick Girondi, người sáng lập San Rocco Therapeutics (SRT) – tổ chức tiền thân là Errant Gene Therapeutics hoạt động từ năm 1993 – đã đánh giá rất cao công trình này. Ông khẳng định rằng sự đóng góp của hai nhà khoa học đã giúp nâng cao vượt bậc tính hiệu quả, độ an toàn và khả năng tiếp cận về mặt kinh tế cho nền tảng liệu pháp gen của SRT.

Theo những chia sẻ của Tiến sĩ Park trong một bài báo công bố trên UTHSC vào ngày 9 tháng 1 năm 2026, việc phát triển MiNiRoLu cho phép cắt giảm chi phí điều trị trong khi vẫn đảm bảo nâng cao hiệu suất chữa bệnh. Đây là một yếu tố cực kỳ quan trọng trong bối cảnh bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm đang ảnh hưởng đến hơn 20 triệu người trên toàn cầu, với khoảng 80% số ca bệnh tập trung tại các quốc gia thuộc khu vực châu Phi cận Sahara. Mặc dù vào năm 2023, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt hai sản phẩm liệu pháp gen cho căn bệnh này, nhưng tốc độ đổi mới sáng tạo vẫn cần được đẩy mạnh để đáp ứng nhu cầu thực tế.

Trong khi các liệu pháp được phê duyệt vào năm 2023 như Casgevy và Lyfgenia đang phải đối mặt với những thách thức lớn về triển khai thị trường và giá thành đắt đỏ, MiNiRoLu lại tập trung vào việc cải thiện các khía cạnh này. Ngoài ra, các phương pháp cũ thường đi kèm rủi ro từ hóa trị liệu, ví dụ như việc sử dụng busulfan có thể dẫn đến nguy cơ vô sinh ở bệnh nhân. Các nghiên cứu chuyên sâu của Tiến sĩ Wilber tại Trường Y Đại học Nam Illinois hiện đang tập trung vào cơ chế điều hòa gen globin và quá trình biệt hóa tế bào hồng cầu ở người bằng cách sử dụng những kỹ thuật tiên tiến nhất để loại bỏ các tác dụng phụ không mong muốn này.

Việc trao tặng giải thưởng Orphan Dream Award lần thứ chín đã một lần nữa khẳng định tầm quan trọng của những nỗ lực bền bỉ trong nghiên cứu các bệnh hiếm gặp. Sự công nhận dành cho Tiến sĩ Park và Tiến sĩ Wilber, những người đang làm việc tại các cơ sở uy tín như UTHSC và Trường Y Đại học Nam Illinois, minh chứng cho sự kết hợp hiệu quả giữa giới học thuật và các doanh nghiệp công nghệ sinh học. Sự hợp tác này chính là chìa khóa để tạo ra những phương pháp điều trị tiên tiến và dễ tiếp cận hơn, vốn là mục tiêu cốt lõi của nền y học chính xác trong kỷ nguyên hiện đại.