Доктори Френк Парк та Ендрю Вілбер отримали престижну премію Orphan Dream Award за інноваційну генную терапію MiNiRoLu

Біомедичні дослідники доктор Френк Парк та доктор Ендрю Вілбер були офіційно оголошені лауреатами дев’ятої щорічної премії Orphan Dream Award. Ця престижна нагорода стала визнанням їхнього неоціненного внеску в розробку інноваційної генної терапії нового покоління під назвою MiNiRoLu. Дана технологія спеціально розроблена для боротьби з важкими спадковими захворюваннями крові, зокрема серпоподібноклітинною анемією (СКА) та таласемією, що відкриває нову еру в лікуванні цих патологій.

Нещодавня церемонія нагородження стала знаковою подією для наукової спільноти, де було відзначено видатні заслуги обох лауреатів. Як особливий жест пошани, імена вчених були згадані в заключних титрах художнього фільму «Воскресіння» як данина поваги отримувачам премії 2025 року. Це урочисте визнання підкреслює динамічний розвиток галузі генної терапії у 2026 році, демонструючи значний прогрес у розв'язанні проблем генетичних розладів крові на глобальному рівні.

Доктор Френк Парк, який обіймає посаду доцента в Медичному центрі Університету Теннессі (UTHSC) з липня 2016 року, та доктор Ендрю Вілбер, доцент і директор Медичної школи Університету Південного Іллінойсу, отримали визнання за створення платформи MiNiRoLu. Ця терапія позиціонується як значно ефективніше, безпечніше та, що не менш важливо, економічно доступніше рішення порівняно з існуючими методами лікування СКА та таласемії. Патрік Жиронді, засновник компанії San Rocco Therapeutics (SRT), яка веде свою історію з 1993 року (раніше відома як Errant Gene Therapeutics), висловив високу оцінку їхній праці. Він зазначив, що цей внесок суттєво підвищив показники ефективності, безпеки та економічної доцільності всієї платформи генної терапії SRT.

У статті, опублікованій UTHSC від 9 січня 2026 року, доктор Парк наголосив, що впровадження MiNiRoLu дозволяє значно знизити фінансовий тягар лікування, одночасно підвищуючи шанси пацієнтів на успішний результат. Це питання має надзвичайну актуальність, оскільки серпоподібноклітинна анемія наразі вражає понад 20 мільйонів людей по всьому світу. Статистика свідчить, що близько 80 відсотків усіх випадків захворювання сконцентровано в країнах Африки на південь від Сахари. Швидкий темп інновацій у цій сфері підтверджується тим, що ще у 2023 році Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило перші два продукти генної терапії для лікування СКА.

Попри появу у 2023 році таких терапій, як Casgevy та Lyfgenia, вони стикаються з суттєвими труднощами при виході на широкий ринок через свою надвисоку вартість та складність впровадження. Крім того, існуючі методи часто пов’язані з ризиками хіміотерапії, зокрема використанням бусульфану, який може спричинити безпліддя у пацієнтів. Розробка MiNiRoLu покликана кардинально покращити ці аспекти, пропонуючи більш гуманний та доступний підхід. Дослідження доктора Вілбера в Медичній школі Університету Південного Іллінойсу зосереджені на глибокому вивченні регуляції генів глобіну та процесів диференціації еритроїдних клітин людини, використовуючи для цього найсучасніші наукові інструменти.

Присудження дев’ятої премії Orphan Dream Award акцентує увагу на критичній важливості постійних зусиль у сфері дослідження рідкісних (орфанних) захворювань. Визнання досягнень Парка та Вілбера, які працюють у таких авторитетних установах, як UTHSC та Медична школа Університету Південного Іллінойсу, є прикладом ідеальної синергії між академічними дослідженнями та біотехнологічною індустрією. Спільне прагнення до створення доступних і високотехнологічних методів лікування залишається пріоритетним напрямком розвитку сучасної прецизійної медицини, що дає надію мільйонам людей на краще майбутнє.