Dr Frank Park i Andrew Wilber uhonorowani nagrodą Orphan Dream Award za przełomową terapię genową MiNiRoLu

Wybitni badacze biomedyczni, dr Frank Park oraz dr Andrew Wilber, zostali oficjalnie uhonorowani dziewiątą doroczną nagrodą Orphan Dream Award. To prestiżowe wyróżnienie przyznano im w uznaniu za pionierski wkład w opracowanie MiNiRoLu – innowacyjnej terapii genowej nowej generacji. Projekt ten koncentruje się na dostarczeniu skutecznych rozwiązań terapeutycznych dla pacjentów zmagających się z niedokrwistością sierpowatą (SCA) oraz talasemią, co stanowi istotny przełom w leczeniu rzadkich chorób krwi.

Oficjalna ceremonia, podczas której celebrowano osiągnięcia laureatów, odbyła się w ostatnim czasie, a ich nazwiska zostały uwiecznione w napisach końcowych filmu „Resurrection”. Gest ten stanowił wyraz szacunku dla odbiorców nagrody z 2025 roku i podkreślił dynamiczny rozwój sektora inżynierii genetycznej, który w 2026 roku staje się fundamentem nowoczesnej medycyny. Wydarzenie to rzuca światło na intensywne prace badawcze nad dziedzicznymi schorzeniami układu krwiotwórczego, które nabrały tempa w ostatnich latach.

Dr Frank Park, który od lipca 2016 roku pełni funkcję profesora nadzwyczajnego w Centrum Nauk o Zdrowiu Uniwersytetu Tennessee (UTHSC), oraz dr Andrew Wilber, profesor nadzwyczajny i dyrektor w Szkole Medycznej Uniwersytetu Południowego Illinois, zostali docenieni za stworzenie platformy MiNiRoLu. Patrick Girondi, założyciel San Rocco Therapeutics (SRT) – organizacji działającej wcześniej pod nazwą Errant Gene Therapeutics od 1993 roku – wyraził najwyższe uznanie dla ich dokonań. Zaznaczył on, że ich wkład w sposób fundamentalny zwiększył efektywność, bezpieczeństwo oraz opłacalność ekonomiczną platformy terapeutycznej SRT.

Zgodnie z wypowiedzią dr. Parka, cytowaną w publikacji UTHSC z 9 stycznia 2026 roku, kluczową zaletą MiNiRoLu jest możliwość znacznego obniżenia kosztów leczenia przy jednoczesnym podniesieniu jego skuteczności klinicznej. Ma to krytyczne znaczenie w skali globalnej, ponieważ anemia sierpowata dotyka obecnie ponad 20 milionów ludzi na całym świecie. Statystyki są alarmujące – około 80 procent wszystkich przypadków tej choroby występuje w krajach Afryki Subsaharyjskiej, gdzie dostęp do drogich technologii medycznych jest często ograniczony. Warto przypomnieć, że w 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła dwa pierwsze produkty terapii genowej dla SCA, co zapoczątkowało nową erę innowacji.

Mimo sukcesów rynkowych terapii zatwierdzonych w 2023 roku, takich jak Casgevy i Lyfgenia, ich powszechne zastosowanie napotyka na liczne bariery. Problemem jest nie tylko astronomiczny koszt, ale także ryzyko związane z agresywną chemioterapią przygotowawczą z użyciem busulfanu, która może prowadzić do trwałej bezpłodności u pacjentów. Projekt MiNiRoLu koncentruje się na wyeliminowaniu tych negatywnych aspektów. Badania dr. Wilbera w Szkole Medycznej Uniwersytetu Południowego Illinois skupiają się na precyzyjnej regulacji genów globiny oraz procesach różnicowania ludzkich komórek erytroidalnych przy użyciu najbardziej zaawansowanych metod molekularnych.

Przyznanie dziewiątej nagrody Orphan Dream Award stanowi dobitne przypomnienie o wadze nieustannych wysiłków badawczych w obszarze chorób sierocych. Uznanie dla pracy dr. Parka i dr. Wilbera, reprezentujących tak szanowane instytucje jak UTHSC i Szkoła Medyczna Uniwersytetu Południowego Illinois, jest dowodem na owocną synergię między środowiskiem akademickim a przemysłem biotechnologicznym. Współpraca ta jest niezbędna do tworzenia przystępnych cenowo i zaawansowanych metod leczenia, co stanowi priorytetowy kierunek rozwoju współczesnej medycyny precyzyjnej.

Dzięki takim inicjatywom, pacjenci cierpiący na genetyczne schorzenia krwi zyskują realną nadzieję na poprawę jakości życia i całkowite wyleczenie. Sukces MiNiRoLu pokazuje, że bariery technologiczne i ekonomiczne mogą zostać przełamane dzięki determinacji naukowców i wsparciu organizacji dedykowanych walce z chorobami rzadkimi. Przyszłość terapii genowej w 2026 roku i kolejnych latach zapowiada się jako okres, w którym innowacje laboratoryjne będą coraz szybciej trafiać do łóżek pacjentów na całym świecie, zmieniając oblicze hematologii.