弗蘭克·帕克博士與安德魯·威爾伯榮獲 Orphan Dream Award，表彰其在 MiNiRoLu 基因療法的卓越貢獻

生物醫學研究領域傳來佳音，弗蘭克·帕克（Frank Park）博士與安德魯·威爾伯（Andrew Wilber）博士憑藉其在開發新一代基因療法 MiNiRoLu 方面的傑出貢獻，榮獲第九屆年度「孤兒夢想獎」（Orphan Dream Award）。這項創新的醫療技術主要針對鐮刀型紅血球疾病（SCA）與地中海貧血症，為全球患者帶來了新的治癒希望。

在近期舉行的頒獎典禮上，兩位學者的成就得到了高度認可。值得注意的是，作為對 2025 年獲獎者的致敬，他們的名字出現在電影《復活》（Resurrection）的片尾字幕中。這一榮譽不僅肯定了個人的努力，也凸顯了 2026 年基因治療領域的蓬勃發展，特別是在遺傳性血液疾病的治療方面取得了重大突破。

弗蘭克·帕克博士自 2016 年 7 月起擔任田納西大學健康科學中心（UTHSC）的副教授，而安德魯·威爾伯博士則是南伊利諾伊大學醫學院的副教授兼主任。兩人共同研發的 MiNiRoLu 療法，被視為比現有治療手段更高效、更安全且更具經濟效益的解決方案。San Rocco Therapeutics（SRT，前身為 1993 年成立的 Errant Gene Therapeutics）創辦人派屈克·吉隆迪（Patrick Girondi）對此給予高度評價，認為他們的貢獻顯著提升了 SRT 基因治療平台的整體效能與安全性。

根據 UTHSC 於 2026 年 1 月 9 日發布的文章，帕克博士指出 MiNiRoLu 的開發旨在降低治療成本，同時提升療效。這對於全球超過 2000 萬名鐮刀型紅血球疾病患者而言至關重要，尤其是約有 80% 的病例集中在撒哈拉以南的非洲地區。儘管美國食品藥物管理局（FDA）已在 2023 年批准了兩款基因治療產品，但創新腳步仍未停歇。

雖然 2023 年獲批的療法如 Casgevy 和 Lyfgenia 標誌著醫學的進步，但它們在市場普及、高昂成本以及化療副作用（如白消安可能導致的不孕風險）方面仍面臨挑戰。MiNiRoLu 的研發正是為了優化這些不足。威爾伯博士在南伊利諾伊大學醫學院的研究，專注於利用先進技術調節珠蛋白基因及人類紅血球細胞的分化，力求在根源上改善治療品質。

第九屆「孤兒夢想獎」的頒發，再次強調了持續投入罕見疾病研究的重要性。帕克與威爾伯博士在 UTHSC 及南伊利諾伊大學醫學院的努力，展示了學術界與生物技術產業之間的強大協同效應。這種合作模式正致力於創造更具可及性且先進的治療方法，這也是當代精準醫學發展的核心方向。