Dr. Frank Park ve Andrew Wilber, MiNiRoLu Gen Tedavisi ile Dokuzuncu Orphan Dream Ödülü'ne Layık Görüldü

Biyomedikal bilim dünyasının saygın isimlerinden Dr. Frank Park ve Dr. Andrew Wilber, orak hücreli anemi (SCA) ve talasemi gibi genetik kan hastalıklarının tedavisinde devrim yaratması beklenen yeni nesil MiNiRoLu gen tedavisi üzerindeki çalışmaları nedeniyle dokuzuncu geleneksel Orphan Dream Ödülü'ne layık görüldüler. Bu prestijli ödül, her iki araştırmacının nadir hastalıklar alanındaki yenilikçi yaklaşımlarını ve genetik tıp dünyasına sundukları somut katkıları onurlandırmak amacıyla takdim edildi.

Ödül sahiplerinin başarılarının kutlandığı tören yakın zamanda gerçekleştirilirken, 2025 yılı ödül sahipleri olan araştırmacıların isimleri «Resurrection» adlı sinema filminin kapanış jeneriğinde de bir saygı duruşu niteliğinde yer aldı. Bu anlamlı gelişme, 2026 yılı itibarıyla gen terapisinin tıp dünyasındaki yükselişini ve özellikle kalıtsal kan bozukluklarının kalıcı çözümüne yönelik toplumsal ve bilimsel farkındalığın ulaştığı ileri seviyeyi simgeliyor.

Temmuz 2016'dan bu yana Tennessee Üniversitesi Sağlık Bilimleri Merkezi'nde (UTHSC) doçent olarak görev yapan Dr. Frank Park ile Southern Illinois Üniversitesi Tıp Fakültesi'nde doçent ve direktörlük görevlerini yürüten Dr. Andrew Wilber, MiNiRoLu platformunun geliştirilmesindeki mimarlar olarak öne çıkıyorlar. 1993 yılından bu yana faaliyet gösteren ve eski adı Errant Gene Therapeutics olan San Rocco Therapeutics (SRT) şirketinin kurucusu Patrick Girondi, araştırmacıların bu başarısını takdirle karşılayarak; MiNiRoLu'nun SRT'nin gen tedavisi platformunun verimliliğini, güvenliğini ve ekonomik sürdürülebilirliğini önemli ölçüde artırdığını vurguladı.

9 Ocak 2026 tarihli bir UTHSC makalesinde görüşlerine yer verilen Dr. Park, MiNiRoLu teknolojisinin tedavi maliyetlerini ciddi oranda düşürürken klinik başarıyı artırdığını belirtti. Dünya genelinde 20 milyondan fazla insanı etkileyen orak hücreli aneminin, vakaların yaklaşık yüzde 80'inin Sahra Altı Afrika'da görülmesi nedeniyle, bu tür uygun maliyetli çözümler küresel sağlık adaleti açısından kritik bir önem taşıyor. 2023 yılında ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylanan iki farklı gen tedavisi ürünü, bu alandaki inovasyon hızının ne kadar ivme kazandığının en somut kanıtı olarak değerlendiriliyor.

Mevcut piyasada bulunan Casgevy ve Lyfgenia gibi 2023 onaylı tedaviler, yüksek maliyetlerin yanı sıra uygulama süreçlerindeki zorluklar ve kısırlığa yol açabilen busulfan gibi kemoterapi ajanlarının riskleriyle karşı karşıyadır. MiNiRoLu projesi, tam da bu dezavantajları ortadan kaldırmayı hedefleyerek daha güvenli ve erişilebilir bir tedavi protokolü sunmayı amaçlıyor. Dr. Wilber'in Southern Illinois Üniversitesi'ndeki laboratuvar çalışmaları, globin genlerinin hassas regülasyonu ve eritroid hücrelerin gelişim süreçleri üzerine odaklanarak bu bilimsel atılımın temelini oluşturuyor.

Dokuzuncu Orphan Dream Ödülü'nün takdim edilmesi, nadir hastalıklarla mücadelede akademik kurumlar ile biyoteknoloji sektörü arasındaki stratejik iş birliğinin hayati önemini bir kez daha gözler önüne serdi. UTHSC ve Southern Illinois Üniversitesi gibi köklü kurumların desteğiyle yürütülen bu çalışmalar, modern hassas tıbbın en temel hedeflerinden biri olan ileri teknoloji tedavilerin herkes için ulaşılabilir kılınması vizyonuna hizmet ederek geleceğin sağlık standartlarını yeniden tanımlıyor.