稀少な白血病に対する遺伝子治療BE-CAR7の治験結果が公表

2025年12月、医学界の権威ある学術誌『ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン』において、T細胞性急性リンパ芽球性白血病（T-ALL）を標的とする遺伝子治療法BE-CAR7に関する最新の臨床試験データが発表されました。この画期的な治療法は、ロンドンのグレート・オーモンド・ストリート小児病院（GOSH）とユニバーシティ・カレッジ・ロンドン（UCL）の研究者らが開発したもので、ドナーの免疫細胞を「塩基編集（base editing）」技術を用いて改変するものです。

塩基編集技術は、CRISPR技術をさらに洗練させたものであり、DNA中の特定のヌクレオチドをピンポイントで修正できるため、従来のゲノム編集に伴う染色体損傷のリスクを低減させます。BE-CAR7治療の目的は、レシピエントとドナー間で遺伝的な適合性を必要としない「万能型」のCAR T細胞を創出することにあります。2022年に最初の投与が開始されたこの治験では、標準的な化学療法や過去の骨髄移植にも反応しなかった9人の小児患者と2人の成人患者が治療を受けました。

米国血液学会（ASH）の第67回年次総会で提示された主要な有効性指標は、この患者群における長期的な成果を示しています。公表されたデータによれば、被験者の82%が極めて深い寛解を達成し、これにより残存疾患が検出されない状態で幹細胞移植に進むことが可能となりました。さらに特筆すべきは、参加者の64%が現在も無病状態を維持している点です。2022年に13歳で治療を受けた最初の患者であるアリッサ・タプリーさんは、3年間にわたり持続的な寛解を示しています。

UCLで開発を主導したワシム・カシム教授は、改変されたCAR T細胞が、CD7陽性白血病の極めて難治性の形態をも破壊し得た点を強調しました。これらの細胞を生成する過程では、患者自身の免疫系から細胞を「見えなく」し、望ましくない反応を避けるために、CD7およびCD52受容体が除去されます。この成功にもかかわらず、本研究はBE-CAR7が最終的な解決策ではなく、重要な一歩であると位置づけています。

サイトカインストームや白血球減少といった管理可能な副作用は、他のCAR-T療法で見られるものと同程度でした。バーハン・トゥルグット教授は、免疫系の完全な回復のためには、その後の幹細胞移植が依然として必要となる場合が多いと指摘しました。細胞提供に協力したアンソニー・ノラン団体のタニア・デクスター博士は、結果は心強いものの、フェーズ1試験のさらなる精査が必要であると述べました。GOSHチャリティは、さらに10人の患者を治療対象とするために200万ポンド以上を寄付するなど、資金提供機関の支援がコホート拡大を後押ししています。