Cập nhật Kết quả Thử nghiệm Liệu pháp Gen BE-CAR7 Điều trị Bệnh Bạch cầu Tế bào T Hiếm gặp

Những thông tin mới nhất về liệu pháp gen BE-CAR7, được thiết kế để chống lại bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính dòng T (T-ALL), đã được công bố trên tạp chí uy tín New England Journal of Medicine vào tháng 12 năm 2025. Phương pháp tiên tiến này là thành quả hợp tác nghiên cứu giữa các nhà khoa học tại Bệnh viện Nhi Great Ormond Street (GOSH) và Đại học College London (UCL). Điểm đặc biệt của BE-CAR7 là việc sử dụng các tế bào miễn dịch của người hiến tặng, được tinh chỉnh bằng công nghệ “chỉnh sửa cơ sở” (base editing).

Công nghệ chỉnh sửa cơ sở, vốn là một bước tiến vượt bậc so với CRISPR, cho phép các nhà nghiên cứu thay đổi chính xác từng nucleotide đơn lẻ trong chuỗi DNA. Điều này mang lại lợi thế lớn là giảm thiểu đáng kể nguy cơ gây ra các tổn thương nhiễm sắc thể không mong muốn. Mục tiêu cốt lõi của liệu pháp BE-CAR7 là tạo ra các tế bào CAR T “đa năng”, loại bỏ hoàn toàn yêu cầu về sự tương thích di truyền giữa người hiến tặng và bệnh nhân nhận điều trị. Tính đến thời điểm công bố, nghiên cứu, khởi động bằng liều điều trị đầu tiên vào năm 2022, đã áp dụng phương pháp này cho chín trẻ em và hai bệnh nhân người lớn, những người mà bệnh T-ALL đã kháng lại các phác đồ hóa trị tiêu chuẩn hoặc các ca ghép tủy xương trước đó.

Các chỉ số hiệu quả quan trọng, được trình bày tại Hội nghị Thường niên lần thứ 67 của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ, đã hé lộ những kết quả khả quan về lâu dài đối với nhóm bệnh nhân này. Dữ liệu được công bố cho thấy 82% bệnh nhân đã đạt được tình trạng thuyên giảm rất sâu, cho phép họ tiến hành ghép tế bào gốc mà không phát hiện bệnh tồn dư. Đáng chú ý hơn, 64% những người tham gia thử nghiệm vẫn hoàn toàn không còn dấu hiệu bệnh tật. Trường hợp của Alyssa Tapley, bệnh nhân đầu tiên được điều trị vào năm 2022 khi mới 13 tuổi, là một minh chứng sống động khi cô đã duy trì được sự thuyên giảm ổn định suốt ba năm qua.

Giáo sư Vasim Qasim từ UCL, người dẫn dắt quá trình phát triển, nhấn mạnh rằng các tế bào CAR T đã được chỉnh sửa có khả năng tiêu diệt ngay cả những dạng bạch cầu CD7+ có khả năng kháng thuốc cao nhất. Quy trình chế tạo các tế bào này bao gồm việc loại bỏ các thụ thể CD7 và CD52, nhằm mục đích làm cho chúng “vô hình” đối với hệ miễn dịch của bệnh nhân, từ đó ngăn ngừa các phản ứng không mong muốn. Mặc dù đạt được những thành tựu đáng kể, nghiên cứu này cũng khẳng định rằng BE-CAR7 mới chỉ là một cột mốc quan trọng, chứ chưa phải là giải pháp cuối cùng cho căn bệnh này.

Những tác dụng phụ có thể kiểm soát được, chẳng hạn như phản ứng sốt do giải phóng cytokine và sự suy giảm số lượng bạch cầu, có mức độ tương đương với các liệu pháp CAR-T khác. Giáo sư Burhan Turgut chỉ ra rằng, việc ghép tế bào gốc sau đó vẫn thường cần thiết để hệ miễn dịch có thể phục hồi hoàn toàn. Trong khi đó, Tiến sĩ Tanya Dexter từ tổ chức Anthony Nolan, đơn vị cung cấp các tế bào hiến tặng, bày tỏ sự lạc quan nhưng nhấn mạnh rằng giai đoạn 1 cần được nghiên cứu sâu hơn nữa. Các quỹ hỗ trợ, bao gồm cả GOSH Charity, tổ chức đã đóng góp hơn 2 triệu bảng Anh để tài trợ điều trị cho thêm 10 bệnh nhân, đang tích cực giúp mở rộng quy mô thử nghiệm.