Resultaten van BE-CAR7 Gentherapie tegen Zeldzame Leukemie Tonen Veelbelovende Lange Termijn Effecten

Recentelijk zijn de bijgewerkte bevindingen van de klinische studie naar de gentherapie BE-CAR7 gepubliceerd in het prestigieuze tijdschrift New England Journal of Medicine in december 2025. Deze baanbrekende behandeling is specifiek gericht op T-cellige Acute Lymfoblastische Leukemie (T-ALL). De methode is ontwikkeld door wetenschappers verbonden aan het Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) en University College London (UCL).

De kern van de BE-CAR7 therapie ligt in het gebruik van immuuncellen van een donor die zijn aangepast met behulp van 'base editing' technologie. Deze 'base editing' is een verfijnde variant van de CRISPR-techniek. Het stelt onderzoekers in staat om uiterst nauwkeurig individuele nucleotiden in het DNA te wijzigen, wat het risico op ongewenste chromosomale schade aanzienlijk verkleint. Het doel is om 'universele' CAR T-cellen te creëren, waardoor de noodzaak voor een perfecte genetische match tussen donor en ontvanger komt te vervallen.

De studie, die van start ging met de eerste toediening in 2022, omvatte in totaal negen kinderen en twee volwassen patiënten. Deze individuen leden aan T-ALL dat niet reageerde op conventionele chemotherapie of eerdere beenmergtransplantaties. De resultaten, gepresenteerd op de 67e Jaarlijkse Bijeenkomst van de American Society of Hematology, bieden een blik op de langetermijnuitkomsten voor deze moeilijke patiëntengroep.

De gepresenteerde effectiviteitsgegevens zijn ronduit bemoedigend. Volgens de gepubliceerde cijfers bereikte 82% van de behandelde patiënten een zeer diepe remissie. Dit succes maakte het mogelijk om hen een stamceltransplantatie te laten ondergaan zonder dat er nog restziekte kon worden gedetecteerd. Bovendien zijn maar liefst 64% van de deelnemers sindsdien volledig ziektevrij gebleven. Een opmerkelijk voorbeeld is Alissa Tapley, de allereerste patiënt die in 2022 de behandeling ontving toen zij 13 jaar oud was; zij vertoont nu al drie jaar een aanhoudende remissie.

Professor Waseem Qasim van UCL, die de ontwikkeling leidde, benadrukte dat de gemodificeerde CAR T-cellen zelfs in staat waren om zeer resistente vormen van CD7-positieve leukemie effectief aan te pakken. Het proces om deze cellen te maken behelst het verwijderen van de CD7- en CD52-receptoren. Dit is cruciaal om de cellen 'onzichtbaar' te maken voor het immuunsysteem van de patiënt en zo ongewenste afstotingsreacties te voorkomen. Desondanks benadrukte de professor dat BE-CAR7 een belangrijke mijlpaal is, maar zeker niet het eindstation in de strijd tegen deze ziekte.

De beheersbare bijwerkingen, zoals het bekende cytokinestormsyndroom en een tijdelijke daling van het aantal leukocyten, waren vergelijkbaar met die waargenomen bij andere vormen van CAR-T therapie. Professor Burhan Turgut merkte op dat een daaropvolgende stamceltransplantatie vaak noodzakelijk blijft om het immuunsysteem volledig te laten herstellen. Dr. Tanya Dexter van de organisatie Anthony Nolan, die de donoren voor de cellen leverde, gaf aan dat de resultaten hoopvol stemmen, maar dat de Fase 1-studie verder onderzoek vereist. Dankzij fondsen, waaronder een donatie van meer dan 2 miljoen pond sterling van GOSH Charity voor de behandeling van nog eens 10 patiënten, kan de patiëntengroep nu worden uitgebreid.