Прорив у лікуванні рідкісного лейкозу: Оновлені дані про генну терапію BE-CAR7

Світ онкогематології отримав важливі оновлення щодо клінічного випробування інноваційної генної терапії BE-CAR7. Цей метод, спрямований на боротьбу з Т-клітинним гострим лімфобластним лейкозом (Т-ОЛЛ), був детально представлений у престижному виданні New England Journal of Medicine у грудні 2025 року. Розробка належить фахівцям із дитячої лікарні Грейт Ормонд Стріт (GOSH) та Лондонського університетського коледжу (UCL).

Суть терапії полягає у використанні імунних клітин донора, які проходять високоточне генетичне модифікування за допомогою технології «редагування основ» (base editing). Цей підхід є суттєвим кроком уперед порівняно з класичним CRISPR, оскільки він дозволяє точково змінювати окремі нуклеотиди в ДНК, мінімізуючи ризик небажаних хромосомних перебудов. Мета BE-CAR7 — створити так звані «універсальні» CAR T-клітини, що усуває критичну перешкоду — необхідність ідеального генетичного збігу між донором і пацієнтом-реципієнтом.

Клінічне дослідження стартувало з першого введення препарату у 2022 році. Загалом лікування отримали дев'ятеро дітей та двоє дорослих, чиї випадки Т-ОЛЛ виявилися стійкими до стандартних протоколів хіміотерапії або попередніх спроб трансплантації кісткового мозку. Ці пацієнти перебували у відчайдушному становищі, і ця терапія стала для них останньою надією.

Вражаючі результати були представлені на 67-му Щорічному Зібранні Американського Товариства Гематології, демонструючи стійкість ефекту в довгостроковій перспективі. Згідно з оприлюдненими даними, 82% учасників досягли дуже глибокої ремісії. Це дозволило їм успішно пройти подальшу трансплантацію стовбурових клітин без жодних ознак залишкової хвороби. Ба більше, через певний час 64% пацієнтів залишаються повністю вільними від проявів лейкозу. Примітно, що Алісса Таплі, перша пацієнтка, яка отримала лікування у 2022 році у віці 13 років, наразі демонструє стабільну ремісію вже протягом трьох років.

Професор Васім Касім з UCL, який очолював розробку, підкреслив здатність модифікованих CAR T-клітин ефективно знищувати навіть високорезистентні форми лейкемії, що експресують маркер CD7. Для досягнення цієї «невидимості» для імунної системи реципієнта та запобігання небажаним реакціям, у клітинах видаляють рецептори CD7 та CD52. Проте, як зазначається, BE-CAR7 — це важливий етап у пошуку лікування, але не остаточна точка.

Очікувано, що побічні ефекти, такі як цитокіновий шторм та тимчасове зниження рівня лейкоцитів, були порівнянні з тими, що спостерігаються при інших видах CAR-T терапії. Професор Бурхан Тургут акцентував увагу на тому, що подальша трансплантація стовбурових клітин часто залишається необхідною для повноцінного відновлення імунної системи. Доктор Таня Декстер з організації Anthony Nolan, яка надала необхідні донорські клітини, висловила оптимізм щодо отриманих даних, але наголосила на важливості подальшого вивчення першої фази дослідження. Фінансова підтримка, зокрема від GOSH Charity, яка виділила понад 2 мільйони фунтів стерлінгів для лікування додаткових 10 пацієнтів, сприяє розширенню цієї життєво важливої когорти.