दुर्लभ ल्यूकेमिया के खिलाफ BE-CAR7 जीन थेरेपी के परीक्षण परिणाम

दिसंबर 2025 में प्रतिष्ठित न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन (New England Journal of Medicine) में टी-सेल एक्यूट लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया (टी-ओएलएल) को लक्षित करने वाली जीन थेरेपी BE-CAR7 के नैदानिक परीक्षणों के अद्यतन परिणाम प्रकाशित किए गए हैं। यह नवीन उपचार पद्धति ग्रेट ऑर्मोंड स्ट्रीट हॉस्पिटल फॉर चिल्ड्रेन (GOSH) और यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन (UCL) के शोधकर्ताओं द्वारा विकसित की गई है। इस तकनीक में 'बेस एडिटिंग' (base editing) नामक उन्नत तकनीक का उपयोग करके दाता की प्रतिरक्षा कोशिकाओं को संशोधित किया जाता है।

बेस एडिटिंग, जो CRISPR तकनीक का एक परिष्कृत रूप है, डीएनए में व्यक्तिगत न्यूक्लियोटाइड को सटीकता से बदलने की क्षमता रखती है। यह विशेषता गुणसूत्र संबंधी क्षति के जोखिम को कम करती है। BE-CAR7 थेरेपी का मुख्य उद्देश्य 'सार्वभौमिक' CAR T-कोशिकाएं बनाना है, जिससे दाता और प्राप्तकर्ता के बीच आनुवंशिक मिलान की आवश्यकता समाप्त हो जाती है। वर्ष 2022 में पहली बार दवा दिए जाने के साथ शुरू हुए इस अध्ययन में नौ बच्चों और दो वयस्क रोगियों का इलाज किया गया। इन सभी रोगियों में टी-ओएलएल ऐसा था जो मानक कीमोथेरेपी या पहले किए गए अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के प्रति अनुत्तरदायी था।

अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमटोलॉजी की 67वीं वार्षिक बैठक में प्रस्तुत किए गए प्रमुख प्रभावकारिता संकेतकों ने इस रोगी समूह के लिए दीर्घकालिक परिणाम दर्शाए हैं। प्रकाशित आंकड़ों के अनुसार, 82% रोगियों ने बहुत गहरी छूट (very deep remission) हासिल की। इस सफलता के कारण वे बिना किसी अवशिष्ट बीमारी के स्टेम सेल प्रत्यारोपण के लिए आगे बढ़ सके। इससे भी महत्वपूर्ण बात यह है कि अध्ययन में भाग लेने वाले 64% प्रतिभागी अभी भी बीमारी से मुक्त हैं। इनमें पहली मरीज, अलीसा टैप्ली शामिल हैं, जिन्हें 2022 में 13 वर्ष की आयु में यह उपचार मिला था, और वह तीन वर्षों से लगातार छूट में हैं।

UCL के प्रोफेसर वासिम कासिम, जिन्होंने इस विकास का नेतृत्व किया, ने इस बात पर प्रकाश डाला कि संशोधित CAR T-कोशिकाएं CD7+ ल्यूकेमिया के उन रूपों को भी नष्ट करने में सक्षम थीं जो अत्यधिक प्रतिरोधी थे। इन कोशिकाओं को बनाने की प्रक्रिया में CD7 और CD52 रिसेप्टर्स को हटाना शामिल है। ऐसा इसलिए किया जाता है ताकि ये कोशिकाएं रोगी की प्रतिरक्षा प्रणाली के लिए 'अदृश्य' बन जाएं और अवांछित प्रतिक्रियाओं से बचा जा सके। इस सफलता के बावजूद, अध्ययन यह स्पष्ट करता है कि BE-CAR7 एक महत्वपूर्ण पड़ाव है, न कि अंतिम समाधान।

साइटोकाइन स्टॉर्म और श्वेत रक्त कोशिकाओं की संख्या में कमी जैसे नियंत्रित दुष्प्रभाव अन्य CAR-T थेरेपी के परिणामों के अनुरूप थे। प्रोफेसर बुरहान तुर्गुत ने इंगित किया कि प्रतिरक्षा प्रणाली की पूर्ण बहाली के लिए अक्सर बाद में स्टेम सेल प्रत्यारोपण की आवश्यकता बनी रहती है। एंथोनी नोलन संगठन की डॉ. तान्या डेक्सटर, जिनके दाताओं ने कोशिकाएं प्रदान की थीं, ने परिणामों को उत्साहजनक बताया, लेकिन यह भी कहा कि चरण 1 के अध्ययन को और अधिक गहराई से जांचने की आवश्यकता है। GOSH चैरिटी जैसे फंड, जिसने अतिरिक्त 10 रोगियों के उपचार का समर्थन करने के लिए 2 मिलियन पाउंड से अधिक आवंटित किए हैं, इस रोगी समूह के विस्तार में महत्वपूर्ण योगदान दे रहे हैं।