BE-CAR7 基因療法針對罕見白血病試驗結果更新

針對T細胞急性淋巴性白血病（T-ALL）的BE-CAR7基因療法，其最新的臨床試驗數據已於2025年12月發表於權威醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》。這項創新療法是由倫敦的蓋伊聖托馬斯醫院（GOSH）與倫敦大學學院（UCL）的科學家團隊共同開發，其核心技術是利用「鹼基編輯」（base editing）技術，對捐贈者的免疫細胞進行改造。

鹼基編輯技術被視為CRISPR技術的進階版本，它能夠精確地修改DNA中單一的核苷酸，從而大幅降低了可能導致染色體結構異常的風險。BE-CAR7療法的目標是創造出「通用型」的CAR T細胞，這意味著無需進行捐贈者與受贈者之間的基因配對，極大地簡化了治療流程。自2022年首次施用以來，該研究已納入了九名兒童和兩名成人患者，這些患者的T-ALL對標準化學治療或既往的骨髓移植均無效。

在美國血液學會第67屆年會上公布的關鍵療效指標，揭示了這批患者的長期追蹤成果。數據顯示，高達82%的受試者達到了非常深入的緩解狀態，這使得他們在接受幹細胞移植時，體內已檢測不到殘餘疾病。更令人鼓舞的是，高達64%的參與者至今仍保持無病狀態；其中，2022年接受治療、當時年僅13歲的首位患者艾莉莎·塔普利（Alyssa Tapley），已成功維持了長達三年的持續緩解。

UCL的首席研究員瓦西姆·卡西姆教授（Professor Wasim Qasim）指出，這些經過改造的CAR T細胞展現出強大的殺傷力，即便是對CD7陽性白血病中極難治療的頑固類型也能有效清除。細胞製備過程的關鍵步驟在於移除細胞表面的CD7和CD52受體，目的是讓這些CAR T細胞「隱身」於受贈者的免疫系統中，從而預防可能發生的不良免疫反應。儘管成果斐然，但研究團隊強調，BE-CAR7目前仍是一個重要的里程碑，而非最終的解決方案。

治療過程中出現的可控副作用，例如細胞因子風暴和白血球數量下降，與其他CAR-T療法的情況大致相似。伯漢·圖爾古特教授（Professor Burhan Turgut）提醒，後續的幹細胞移植在許多情況下仍是重建患者免疫系統的必要步驟。此外，提供細胞的安東尼·諾蘭組織（Anthony Nolan）的塔尼婭·德克斯特博士（Dr. Tanya Dexter）表示，雖然初步結果令人振奮，但第一階段的試驗仍需進一步深入探討。GOSH慈善基金會等機構正持續提供資金支持，其中GOSH慈善基金會已撥款超過200萬英鎊，以資助另外10名患者的後續治療，這有助於擴大臨床研究的樣本群體。