Resultados Promissores da Terapia Genética BE-CAR7 Contra Leucemia Rara

Novos dados sobre a terapia gênica BE-CAR7, desenvolvida para combater a leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T), foram divulgados na prestigiada revista New England Journal of Medicine em dezembro de 2025. Esta abordagem inovadora, fruto da colaboração entre cientistas do Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) e do University College London (UCL), utiliza células imunes de doadores que foram geneticamente aprimoradas através da tecnologia de edição de bases (base editing).

A técnica de edição de bases representa um avanço significativo em relação ao CRISPR tradicional, permitindo a alteração precisa de nucleotídeos individuais no DNA. Este nível de exatidão minimiza o risco de danos cromossômicos indesejados. O objetivo central da terapia BE-CAR7 é criar células CAR T que sejam 'universais', eliminando assim a necessidade crítica de compatibilidade genética entre o doador e o paciente que recebe o tratamento. O estudo clínico, que teve seu marco inicial com a primeira administração em 2022, acompanhou nove crianças e dois adultos cujas LLA-T haviam se mostrado resistentes aos tratamentos convencionais de quimioterapia ou a transplantes prévios de medula óssea.

Os indicadores de eficácia, apresentados durante o 67º Encontro Anual da Sociedade Americana de Hematologia, revelaram resultados de longo prazo para este grupo de pacientes desafiadores. De acordo com as informações publicadas, impressionantes 82% dos indivíduos alcançaram uma remissão muito profunda. Este sucesso permitiu que prosseguissem para o transplante de células-tronco sem qualquer vestígio de doença residual detectável. Além disso, 64% dos participantes do estudo permanecem livres da doença. Um caso notável é o de Alissa Tapley, a primeira paciente a receber o tratamento em 2022, aos 13 anos, que agora mantém uma remissão estável há três anos.

O Professor Vasim Qasim, do UCL e líder do desenvolvimento, ressaltou que as células CAR T modificadas demonstraram capacidade de erradicar até mesmo as formas mais resistentes da leucemia CD7+. O processo de engenharia destas células envolve a remoção dos receptores CD7 e CD52, uma etapa crucial para 'esconder' as células do sistema imunológico do receptor, prevenindo assim reações adversas. Apesar dos resultados animadores, o estudo deixa claro que a BE-CAR7 é um passo fundamental, mas não a palavra final no tratamento desta condição.

Os efeitos colaterais observados, como a tempestade de citocinas e a queda na contagem de leucócitos, foram comparáveis aos relatados em outras terapias CAR-T. O Professor Burhan Turgut enfatizou que, frequentemente, o transplante subsequente de células-tronco continua sendo indispensável para a restauração completa da função imunológica. A Dra. Tanya Dexter, da organização Anthony Nolan, cujos doadores forneceram as células essenciais, expressou otimismo, mas sublinhou que a Fase 1 ainda exige investigação aprofundada. O avanço da pesquisa é sustentado por fundações, como a GOSH Charity, que destinou mais de 2 milhões de libras esterlinas para viabilizar o tratamento de mais 10 pacientes, ampliando a coorte de estudo.