Przełom w leczeniu rzadkiej białaczki: Wyniki terapii genowej BE-CAR7

W grudniu 2025 roku w prestiżowym czasopiśmie New England Journal of Medicine opublikowano najnowsze dane dotyczące badań klinicznych nad terapią genową BE-CAR7. Ta innowacyjna metoda leczenia jest skierowana przeciwko rzadkiej i agresywnej postaci nowotworu krwi – białaczce z limfoblastów T (T-ALL). Za rozwój tej technologii odpowiadają naukowcy z londyńskiego Szpitala Dziecięcego Great Ormond Street (GOSH) oraz University College London (UCL).

Terapia BE-CAR7 wykorzystuje komórki odpornościowe dawcy, które zostały zmodyfikowane przy użyciu zaawansowanej technologii edycji zasad (base editing). Technologia ta, będąca ewolucją metody CRISPR, umożliwia precyzyjną zmianę pojedynczych nukleotydów w ludzkim DNA, co znacząco minimalizuje ryzyko powstawania niepożądanych uszkodzeń na poziomie chromosomów. Kluczową zaletą BE-CAR7 jest jej zdolność do tworzenia „uniwersalnych” komórek CAR T, eliminując tym samym konieczność idealnego dopasowania genetycznego między dawcą a biorcą.

Badanie rozpoczęło się od podania pierwszej dawki w 2022 roku. W jego ramach leczeniu poddano łącznie dziewięcioro dzieci oraz dwoje dorosłych pacjentów. Wszyscy ci chorzy cierpieli na T-ALL, która była oporna na standardowe protokoły chemioterapii lub wcześniejsze próby przeszczepienia szpiku kostnego.

Przedstawione podczas 67. Dorocznego Zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologii, kluczowe wskaźniki efektywności wskazują na długoterminowe korzyści dla tej specyficznej grupy pacjentów. Zgodnie z opublikowanymi danymi, aż 82% leczonych osiągnęło bardzo głęboką remisję. Ten stan pozwolił im na bezpieczne przejście do transplantacji komórek macierzystych bez wykrywalnej choroby resztkowej. Co więcej, 64% uczestników badania pozostaje wolnych od choroby. Warto podkreślić przypadek Alyssy Tapley, pierwszej pacjentki, która otrzymała leczenie w 2022 roku, mając 13 lat; u niej utrzymuje się trwała remisja od trzech lat.

Profesor Vasim Qasim z UCL, który nadzorował prace rozwojowe, podkreślił, że zmodyfikowane komórki CAR T okazały się skuteczne nawet w zwalczaniu wysoce opornych form białaczki CD7+. Proces tworzenia tych komórek obejmuje usunięcie receptorów CD7 i CD52, co sprawia, że stają się one „niewidoczne” dla układu odpornościowego pacjenta, zapobiegając tym samym niepożądanym reakcjom. Mimo tych spektakularnych sukcesów, badanie jasno wskazuje, że BE-CAR7 stanowi ważny krok naprzód, ale nie jest ostatecznym rozwiązaniem problemu.

Obserwowane działania niepożądane, takie jak burza cytokinowa czy spadek poziomu leukocytów, były porównywalne do tych notowanych w innych terapiach CAR-T. Profesor Burhan Turgut zaznaczył, że późniejsza transplantacja komórek macierzystych często pozostaje niezbędna do pełnej regeneracji systemu immunologicznego. Dr Tanya Dexter z organizacji Anthony Nolan, która dostarczyła komórki od dawców, wyraziła optymizm, choć zaznaczyła, że faza 1 badań wymaga dalszego, dogłębnego monitorowania. Inwestycje, w tym te pochodzące z GOSH Charity, która przeznaczyła ponad 2 miliony funtów na wsparcie leczenia kolejnych 10 pacjentów, umożliwiają poszerzenie grupy badanej.