Aktualisierte Studienergebnisse zur BE-CAR7-Gentherapie bei seltener Leukämieform

Aktualisierte Resultate der klinischen Erprobung der Gentherapie BE-CAR7, welche auf die T-Zell-akute lymphoblastische Leukämie (T-ALL) abzielt, wurden im Dezember 2025 in der renommierten Fachzeitschrift New England Journal of Medicine publiziert. Diese innovative Behandlungsmethode wurde von Wissenschaftlern des Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) in Zusammenarbeit mit dem University College London (UCL) entwickelt. Im Kern der Technologie steht die Nutzung von Immunzellen eines Spenders, die mittels der sogenannten „Base Editing“-Technik genetisch modifiziert werden.

Die Base-Editing-Technologie stellt eine Weiterentwicklung der bekannteren CRISPR-Methode dar. Sie ermöglicht eine hochpräzise Veränderung einzelner Nukleotide in der DNA, was das Risiko von weitreichenden chromosomischen Schäden signifikant minimiert. Das Therapieziel von BE-CAR7 ist die Schaffung von sogenannten „universellen“ CAR-T-Zellen. Dies hat den entscheidenden Vorteil, dass keine genetische Übereinstimmung zwischen dem Spender und dem behandelten Patienten mehr erforderlich ist. Die Studie, deren erste Verabreichung im Jahr 2022 stattfand, umfasste insgesamt neun Kinder und zwei erwachsene Probanden. Bei allen Teilnehmern hatte sich die T-ALL als resistent gegenüber konventioneller Chemotherapie oder früheren Knochenmarktransplantationen erwiesen.

Die Wirksamkeitskennzahlen, welche kürzlich auf der 67. Jahrestagung der Amerikanischen Gesellschaft für Hämatologie präsentiert wurden, liefern beeindruckende Langzeiteinblicke für diese spezielle Patientengruppe. Den veröffentlichten Daten zufolge erreichten 82 Prozent der behandelten Personen eine sehr tiefe Remission. Dieser Erfolg ermöglichte es ihnen, sich einer Stammzelltransplantation zu unterziehen, ohne dass zuvor noch Restkrankheit nachweisbar war. Darüber hinaus sind 64 Prozent der Studienteilnehmer weiterhin frei von jeglicher Krankheitsaktivität. Besonders hervorzuheben ist Alyssa Tapley, die erste Patientin, die 2022 im Alter von 13 Jahren behandelt wurde und nun eine stabile Remission über drei Jahre hinweg aufweist.

Professor Vasim Qasim vom UCL, der die Entwicklung federführend leitete, betonte, dass die manipulierten CAR-T-Zellen selbst hochresistente Varianten der CD7+-Leukämie erfolgreich eliminieren konnten. Der Herstellungsprozess dieser Zellen sieht vor, die Rezeptoren CD7 und CD52 zu entfernen. Dies dient dazu, die Zellen für das Immunsystem des Empfängers praktisch unsichtbar zu machen und somit unerwünschte Abstoßungsreaktionen zu verhindern. Trotz dieser Erfolge wurde im Rahmen der Studie klargestellt, dass BE-CAR7 einen wichtigen Fortschritt darstellt, aber noch nicht das finale Ziel in der Behandlung darstellt.

Die auftretenden, aber beherrschbaren Nebenwirkungen, wie das Zytokinsturm-Syndrom und eine vorübergehende Reduktion der Leukozytenzahl, waren vergleichbar mit jenen, die bei anderen CAR-T-Therapien beobachtet werden. Professor Burhan Turgut merkte an, dass die anschließende Stammzelltransplantation oft weiterhin notwendig bleibt, um eine vollständige Wiederherstellung des Immunsystems zu gewährleisten. Dr. Tanya Dexter von der Organisation Anthony Nolan, deren Spender die benötigten Zellen zur Verfügung stellten, äußerte sich optimistisch, betonte jedoch, dass die Phase-1-Ergebnisse eine weitere intensive Untersuchung erfordern. Initiativen wie die GOSH Charity, die über 2 Millionen Pfund Sterling für die Behandlung von zehn weiteren Patienten bereitgestellt hat, sind entscheidend, um die Patientenkohorte zu erweitern und die Forschung voranzutreiben.