Nadir Lösemiye Karşı BE-CAR7 Gen Terapisi Deneme Sonuçları Güncellendi

T-hücreli Akut Lenfoblastik Lösemiye (T-ALL) odaklanan BE-CAR7 gen tedavisinin güncel klinik araştırma verileri, Aralık 2025'te saygın New England Journal of Medicine yayın organında kamuoyuna duyuruldu. Bu yenilikçi yaklaşım, Londra'daki Great Ormond Street Çocuk Hastanesi (GOSH) ve University College London (UCL) bilim insanları tarafından geliştirildi. Tedavi, vericiden alınan bağışıklık hücrelerinin, 'baz düzenleme' (base editing) teknolojisi kullanılarak genetik olarak değiştirilmesini esas alıyor.

CRISPR teknolojisinin daha gelişmiş bir versiyonu olan baz düzenleme, DNA içerisindeki tek nükleotidleri hassas bir şekilde değiştirme yeteneği sunuyor. Bu hassasiyet, kromozomal hasar riskini önemli ölçüde düşürüyor. BE-CAR7 tedavisinin temel amacı, verici ile alıcı arasında genetik eşleşme zorunluluğunu ortadan kaldıran 'evrensel' CAR T-hücreleri yaratmaktır. 2022'de ilk hastaya uygulanan tedaviyle başlayan bu çalışmada, standart kemoterapiye veya daha önceki kemik iliği nakillerine yanıt vermemiş dokuz çocuk ve iki yetişkin hasta tedaviye dahil edildi.

Amerikan Hematoloji Derneği'nin 67. Yıllık Toplantısı'nda sunulan etkinlik metrikleri, bu hasta grubuna dair uzun vadeli başarıyı gözler önüne seriyor. Yayımlanan verilere göre, hastaların %82'si çok derin remisyona ulaşarak, kalıntı hastalık tespit edilmeden kök hücre nakline geçiş yapma fırsatı buldu. Dahası, katılımcıların %64'ü halen hastalıksız yaşamını sürdürüyor. 2022'de 13 yaşındayken tedavi gören ilk hasta olan Alissa Tapley, üç yıldır kesintisiz remisyon sergilemektedir.

UCL'den ve geliştirme sürecine liderlik eden Profesör Vasim Qasim, modifiye edilmiş CAR T-hücrelerinin, CD7 pozitif lösemilerin yüksek dirençli formlarını dahi etkili bir şekilde yok edebildiğini belirtti. Bu hücrelerin üretimi, hastanın bağışıklık sistemi tarafından reddedilmesini ve istenmeyen reaksiyonları önlemek amacıyla CD7 ve CD52 reseptörlerinin çıkarılmasını içeriyor. Bu önemli başarıya rağmen, araştırma BE-CAR7'nin nihai çözümden ziyade kritik bir ilerleme adımı olduğunu vurguluyor.

Sitoşkin fırtınası ve lökosit sayısında düşüş gibi yönetilebilir yan etkiler, diğer CAR-T tedavileriyle karşılaştırılabilir düzeyde seyretti. Profesör Burhan Turgut, bağışıklık sisteminin tam olarak toparlanması için ileride yapılacak kök hücre naklinin sıklıkla gerekli olabileceğine dikkat çekti. Hücreleri sağlayan Anthony Nolan kuruluşundan Doktor Tanya Dexter, sonuçların umut verici olduğunu ancak Faz 1 aşamasının daha derinlemesine incelenmesi gerektiğini ifade etti. GOSH Charity gibi vakıflar, ek 10 hasta için tedaviyi desteklemek amacıyla 2 milyon sterlinden fazla fon ayırarak hasta grubunun genişletilmesine katkı sağlıyorlar.