Результаты испытаний генной терапии BE-CAR7 против редкого лейкоза

Обновленные данные клинического исследования генной терапии BE-CAR7, нацеленной на Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз (Т-ОЛЛ), были опубликованы в издании New England Journal of Medicine в декабре 2025 года. Эта методика, разработанная учеными из Больницы для Детей Грейт Ормонд Стрит (GOSH) и Университетского Колледжа Лондона (UCL), использует иммунные клетки донора, модифицированные с помощью технологии «редактирования оснований» (base editing).

Технология base editing, являющаяся усовершенствованной версией CRISPR, позволяет точно изменять отдельные нуклеотиды в ДНК, что снижает риск хромосомных повреждений. Терапия BE-CAR7 направлена на создание «универсальных» CAR T-клеток, что устраняет необходимость в генетическом совпадении между донором и реципиентом. В рамках исследования, начавшегося с первого введения препарата в 2022 году, лечению подверглись девять детей и два взрослых пациента, у которых Т-ОЛЛ не поддавался стандартной химиотерапии или предшествующим трансплантациям костного мозга.

Ключевые показатели эффективности, представленные на 67-м Ежегодном Собрании Американского Общества Гематологии, демонстрируют долгосрочные результаты для этой группы пациентов. Согласно опубликованным данным, 82% пациентов достигли очень глубокой ремиссии, что позволило им перейти к трансплантации стволовых клеток без обнаружения остаточного заболевания. Более того, 64% участников исследования остаются свободными от болезни; Алисса Тапли, первая пациентка, получившая лечение в 2022 году в возрасте 13 лет, демонстрирует устойчивую ремиссию на протяжении трех лет.

Профессор Васим Касим из UCL, руководивший разработкой, отметил, что модифицированные CAR T-клетки смогли уничтожить даже высокорезистентные формы CD7+ лейкемии. Процесс создания этих клеток включает удаление рецепторов CD7 и CD52, чтобы сделать их невидимыми для иммунной системы пациента и избежать нежелательных реакций. Несмотря на успех, исследование подчеркивает, что BE-CAR7 является важным этапом, а не окончательным решением.

Управляемые побочные эффекты, такие как цитокиновый шторм и снижение уровня лейкоцитов, были сопоставимы с другими видами CAR-T терапии. Профессор Бурхан Тургут указал, что последующая трансплантация стволовых клеток часто остается необходимой для полного восстановления иммунной системы. Доктор Таня Декстер из организации Anthony Nolan, чьи доноры предоставили клетки, отметила, что результаты обнадеживают, но фаза 1 требует дальнейшего изучения. Фонды, включая GOSH Charity, которая выделила более 2 миллионов фунтов стерлингов на поддержку лечения еще 10 пациентов, способствуют расширению когорты.