Hasil Uji Coba Terapi Gen BE-CAR7 untuk Leukemia Langka

Data terbaru mengenai terapi gen BE-CAR7, yang dirancang khusus untuk mengatasi Leukemia Limfoblastik Akut Sel T (T-ALL), telah dipublikasikan secara resmi dalam jurnal New England Journal of Medicine pada Desember 2025. Inovasi terdepan ini merupakan hasil kolaborasi antara para ilmuwan di Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) dan University College London (UCL). Metode pengobatan ini memanfaatkan sel imun donor yang telah dimodifikasi secara presisi menggunakan teknologi yang dikenal sebagai 'base editing' atau penyuntingan basa.

Teknologi base editing ini merupakan penyempurnaan dari teknologi CRISPR yang lebih dikenal. Keunggulannya terletak pada kemampuannya untuk mengubah nukleotida tunggal dalam untaian DNA dengan akurasi tinggi, sehingga secara signifikan mengurangi risiko terjadinya kerusakan kromosom yang tidak diinginkan. Terapi BE-CAR7 bertujuan menciptakan sel CAR T yang bersifat 'universal', yang berarti menghilangkan keharusan adanya kecocokan genetik yang ketat antara sel donor dan pasien penerima. Uji klinis ini dimulai dengan pemberian dosis pertama pada tahun 2022, melibatkan total sembilan pasien anak-anak dan dua pasien dewasa yang T-ALL mereka terbukti resisten terhadap kemoterapi standar atau transplantasi sumsum tulang sebelumnya.

Indikator kemanjuran utama yang dipresentasikan dalam Pertemuan Tahunan ke-67 American Society of Hematology menunjukkan hasil jangka panjang yang sangat menjanjikan bagi kelompok pasien ini. Berdasarkan data yang dipublikasikan, sebanyak 82% pasien berhasil mencapai remisi yang sangat dalam. Kondisi ini memungkinkan mereka untuk melanjutkan ke tahap transplantasi sel punca tanpa terdeteksi adanya penyakit sisa. Lebih lanjut, 64% partisipan studi masih bebas dari penyakit; salah satu contoh keberhasilan adalah Alyssa Tapley, pasien pertama yang menerima terapi pada tahun 2022 saat berusia 13 tahun, yang kini telah mempertahankan remisi stabil selama tiga tahun penuh.

Profesor Waseem Qasim dari UCL, yang memimpin pengembangan terapi ini, menekankan bahwa sel CAR T yang telah dimodifikasi mampu melenyapkan bahkan bentuk leukemia CD7+ yang paling sulit diobati. Proses rekayasa sel ini melibatkan penghapusan reseptor CD7 dan CD52. Tujuannya adalah membuat sel-sel tersebut 'tidak terlihat' oleh sistem imun pasien, sehingga dapat mencegah reaksi penolakan yang merugikan. Meskipun demikian, penelitian ini menegaskan bahwa BE-CAR7 adalah sebuah langkah maju yang penting, bukan merupakan solusi akhir yang definitif.

Efek samping yang terkelola, seperti badai sitokin dan penurunan jumlah leukosit, menunjukkan profil yang sebanding dengan jenis terapi CAR-T lainnya. Profesor Burhan Turgut menyoroti bahwa transplantasi sel punca lanjutan sering kali tetap diperlukan untuk memulihkan sistem kekebalan tubuh secara menyeluruh. Sementara itu, Dr. Tanya Dexter dari organisasi Anthony Nolan, yang sel-selnya disediakan oleh para donor, menyatakan bahwa hasil ini sangat menggembirakan, namun fase 1 memerlukan investigasi lebih lanjut. Dukungan dana, termasuk dari GOSH Charity yang telah mengalokasikan lebih dari 2 juta Poundsterling untuk mendukung pengobatan 10 pasien tambahan, sangat krusial dalam memperluas populasi studi ini.