Avances Prometedores: Resultados de la Terapia Génica BE-CAR7 Contra la Leucemia Linfoblástica T

Nuevos y significativos datos sobre la terapia génica BE-CAR7, diseñada para combatir la leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T), vieron la luz en diciembre de 2025. La publicación se realizó en la prestigiosa revista médica New England Journal of Medicine. Esta innovadora estrategia terapéutica fue desarrollada conjuntamente por investigadores del Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) y el University College London (UCL).

El núcleo de la BE-CAR7 reside en la utilización de células inmunitarias de donantes que han sido meticulosamente modificadas mediante la técnica de edición de bases, conocida como 'base editing'. Este enfoque representa un salto cualitativo respecto a las versiones anteriores de CRISPR, ya que permite alterar nucleótidos individuales en el ADN con una precisión asombrosa, minimizando así el riesgo de roturas o daños cromosómicos no deseados.

El objetivo primordial de la terapia BE-CAR7 es la creación de células CAR T de naturaleza 'universal'. Esto elimina una barrera fundamental en los tratamientos actuales: la necesidad imperiosa de que exista una compatibilidad genética exacta entre el donante y el receptor. El ensayo clínico, que arrancó formalmente con la administración de la primera dosis en 2022, incluyó a nueve niños y dos adultos. Todos ellos padecían LLA-T que había demostrado ser refractaria a los tratamientos convencionales de quimioterapia o a los trasplantes de médula ósea previos.

Los resultados de eficacia a largo plazo, presentados en el 67º Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología, son ciertamente alentadores. Un impresionante 82% de los pacientes logró alcanzar una remisión muy profunda. Esta respuesta tan favorable permitió que pudieran someterse a un trasplante de células madre sin que se detectara enfermedad residual alguna. Es más, el 64% de los participantes en el estudio se mantienen libres de la enfermedad hasta la fecha. Un caso destacado es el de Alyssa Tapley, la primera receptora en 2022 cuando tenía 13 años, quien mantiene una remisión estable tras tres años de tratamiento.

El Profesor Wasim Qasim, líder del equipo de desarrollo en el UCL, subrayó que las células CAR T modificadas demostraron una capacidad notable para erradicar incluso las formas más resistentes de la leucemia que expresan el marcador CD7. El proceso de ingeniería celular implica la eliminación estratégica de los receptores CD7 y CD52 de las células donantes. Esta exclusión es crucial, ya que hace que las células terapéuticas sean 'invisibles' para el sistema inmunitario del paciente, previniendo así reacciones adversas graves.

A pesar de estos éxitos rotundos, el estudio recalca con sensatez que la BE-CAR7 es un avance fundamental, pero no la panacea definitiva. Los efectos secundarios observados, como el síndrome de liberación de citoquinas y la linfopenia, son consistentes con los que se ven en otras terapias basadas en CAR-T. El Profesor Burhan Turgut señaló que, en muchos casos, el trasplante subsiguiente de células madre sigue siendo un paso necesario para lograr una recuperación inmunológica completa y robusta.

Por su parte, la Dra. Tanya Dexter, representante de Anthony Nolan, la organización que facilitó las células donantes, expresó su optimismo, aunque enfatizó la necesidad de seguir investigando exhaustivamente la Fase 1. El impulso financiero es clave para expandir esta investigación; por ejemplo, GOSH Charity ha comprometido más de 2 millones de libras esterlinas para financiar el tratamiento de 10 pacientes adicionales, asegurando así que la cohorte de estudio pueda ampliarse y consolidar estos hallazgos prometedores.