Aggiornamenti Promettenti sulla Terapia Genica BE-CAR7 contro la Leucemia Rara

Nuovi dati clinici riguardanti la terapia genica BE-CAR7, mirata al trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule T (LLA-T), sono stati resi pubblici nel dicembre 2025 attraverso le pagine del prestigioso New England Journal of Medicine. Questa innovativa metodologia è frutto della collaborazione tra gli scienziati del Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) e dell'University College London (UCL). La tecnica sfrutta le cellule immunitarie dei donatori, le quali vengono modificate attraverso una sofisticata tecnologia nota come 'base editing', o editing delle basi.

La metodologia di editing delle basi rappresenta un'evoluzione della più nota tecnologia CRISPR, consentendo la modifica precisa di singoli nucleotidi all'interno del DNA. Questo approccio minimizza significativamente il rischio di causare danni cromosomici indesiderati. L'obiettivo primario della terapia BE-CAR7 è la creazione di cellule CAR T 'universali', eliminando così la necessità di una perfetta compatibilità genetica tra il donatore e il ricevente. L'indagine clinica, iniziata con la somministrazione della prima dose nel 2022, ha coinvolto nove pazienti pediatrici e due adulti affetti da LLA-T che non avevano risposto ai trattamenti chemioterapici standard o ai precedenti trapianti di midollo osseo.

I risultati sull'efficacia a lungo termine, presentati in occasione del 67° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia, sono stati davvero incoraggianti per questo gruppo di pazienti particolarmente vulnerabili. I dati pubblicati indicano che l'82% dei partecipanti ha raggiunto una remissione molto profonda. Questo stato ha permesso loro di procedere con il trapianto di cellule staminali senza evidenza di malattia residua. Inoltre, un notevole 64% dei soggetti arruolati rimane libero dalla malattia. Un caso emblematico è quello di Alissa Tapley, la prima paziente trattata nel 2022 all'età di 13 anni, che mantiene una remissione stabile da ben tre anni.

Il Professor Waseem Qasim dell'UCL, che ha supervisionato lo sviluppo della terapia, ha sottolineato come le cellule CAR T modificate siano state capaci di eradicare anche le forme più resistenti di leucemia CD7+. Il processo di ingegnerizzazione cellulare prevede l'eliminazione dei recettori CD7 e CD52. Questa 'oscuramento' rende le cellule invisibili al sistema immunitario del paziente, prevenendo così reazioni avverse. Nonostante questi successi, il Professor Qasim ha precisato che la BE-CAR7 costituisce un passo avanti fondamentale, ma non la panacea definitiva per questa patologia.

Gli effetti collaterali gestibili, come la sindrome da rilascio di citochine e la riduzione dei livelli leucocitari, sono risultati in linea con quelli osservati in altre terapie basate su CAR-T. Il Professor Burhan Turgut ha evidenziato che, in molti casi, il successivo trapianto di cellule staminali rimane un passaggio cruciale per ripristinare completamente il sistema immunitario. La Dottoressa Tanya Dexter dell'organizzazione Anthony Nolan, che ha fornito le cellule dei donatori, ha espresso ottimismo, pur ribadendo la necessità di ulteriori approfondimenti nella Fase 1 dello studio. Grazie al sostegno di enti filantropici, tra cui la GOSH Charity che ha stanziato oltre 2 milioni di sterline per finanziare il trattamento di altri 10 pazienti, si sta lavorando per ampliare la coorte di studio.