BE-CAR7基因疗法治疗罕见白血病试验结果公布

针对T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）的BE-CAR7基因疗法，其最新的临床试验数据已于2025年12月在《新英格兰医学杂志》上刊载。这项创新疗法由伦敦大学学院（UCL）和大奥蒙德街儿童医院（GOSH）的科研团队共同开发。其核心在于利用“碱基编辑”（base editing）技术对捐赠者的免疫细胞进行改造。

碱基编辑技术被视为CRISPR技术的升级版，它能够精确地修改DNA中单个核苷酸，从而大幅降低了造成染色体损伤的风险。BE-CAR7疗法的目标是制造出“通用型”CAR T细胞，这意味着不再需要供者与受者之间进行基因配型。自2022年首次给药以来，该研究已纳入了九名儿童和两名成人患者，这些患者的T-ALL对标准放化疗或既往的骨髓移植均已产生耐药性。

在第67届美国血液学会年会上公布的关键疗效指标，揭示了这批患者的长期治疗效果。数据显示，高达82%的受试者达到了非常深入的缓解状态，这使得他们在接受干细胞移植时，体内已检测不到残留疾病。更令人鼓舞的是，64%的参与者至今仍保持无病生存状态。值得一提的是，首位接受治疗的患者，2022年时年仅13岁的艾莉莎·塔普利（Alyssa Tapley），已持续保持缓解状态长达三年之久。

UCL的瓦西姆·卡西姆教授（Professor Wasim Qasim）是该疗法的主要开发者之一，他指出，经过改造的CAR T细胞展现出强大的能力，即便是对CD7阳性白血病中那些高度耐药的亚型也能有效清除。细胞的制备过程涉及敲除CD7和CD52受体，目的是让这些T细胞对患者自身的免疫系统“隐形”，避免发生不良反应。尽管成果显著，但该研究也强调，BE-CAR7代表着一个重要的里程碑，而非最终的解决方案。

治疗过程中出现的可控副作用，例如细胞因子风暴和白细胞计数下降，与其他类型的CAR-T疗法观察到的情况基本一致。伯汉·图尔古特教授（Professor Burhan Turgut）强调，后续的干细胞移植对于实现免疫系统的完全重建往往是不可或缺的。此外，提供细胞的安东尼·诺兰组织（Anthony Nolan）的塔尼亚·德克斯特博士（Dr. Tanya Dexter）表示，虽然初步结果令人振奋，但仍需对第一阶段的试验进行深入探究。目前，包括GOSH慈善基金在内的多个机构正大力支持该项目的推进，GOSH慈善基金已承诺投入超过200万英镑，以资助后续10名患者的治疗，从而扩大研究队列。