হান্টার সিনড্রোমের চিকিৎসায় এককালীন জিন থেরাপি শিশুর এনজাইম ঘাটতি দূর করলো
সম্পাদনা করেছেন: Maria Sagir
ম্যানচেস্টারের এক চিকিৎসা দল বিরল জেনেটিক রোগ হান্টার সিনড্রোম (MPS II) চিকিৎসার জন্য বিশ্বজুড়ে প্রথম স্টেম সেল-ভিত্তিক জিন থেরাপির ক্ষেত্রে অত্যন্ত আশাব্যঞ্জক ফলাফল ঘোষণা করেছে। এই যুগান্তকারী একক পদ্ধতির চিকিৎসাটি ২০২২ সালের ফেব্রুয়ারি মাসে রয়্যাল ম্যানচেস্টার চিলড্রেনস হসপিটালে (Royal Manchester Children's Hospital) সম্পন্ন হয়েছিল।
এই ক্লিনিকাল ট্রায়ালের প্রথম রোগী ছিল তিন বছর বয়সী বালক অলিভার চু। ম্যানচেস্টার বিশ্ববিদ্যালয়ের বিজ্ঞানীরা এই পরীক্ষাটি নকশা করেছিলেন। চিকিৎসা প্রক্রিয়া শুরু হয়েছিল ডিসেম্বর ২০২৪ সালে, যখন রোগীর নিজস্ব রক্ত উৎপাদনকারী স্টেম সেল সংগ্রহ করা হয়। এরপর এই কোষগুলিকে লন্ডনের গ্রেট ওরমান্ড স্ট্রিট হসপিটাল (GOSH)-এর পরীক্ষাগারে নিয়ে যাওয়া হয়। সেখানে একটি লেন্টিভাইরাল ভেক্টরের সাহায্যে কোষগুলিতে IDS জিনের একটি কার্যকরী প্রতিলিপি প্রবেশ করানো হয়। এই থেরাপির বিশেষত্ব হলো, সংশোধিত এনজাইমটিতে একটি সংক্ষিপ্ত ট্যাগ যুক্ত করা হয়েছে, যা এটিকে রক্ত-মস্তিষ্ক প্রতিবন্ধকতা (Blood-Brain Barrier) আরও দক্ষতার সাথে অতিক্রম করতে সাহায্য করে। এটি স্নায়বিক উপসর্গগুলি মোকাবেলার জন্য অত্যন্ত গুরুত্বপূর্ণ, যা প্রচলিত চিকিৎসায় সম্ভব হচ্ছিল না।
নভেম্বর ২০২৫ সালের তথ্য অনুযায়ী, অর্থাৎ চিকিৎসার প্রায় নয় মাস পরে, অলিভারের স্বাস্থ্যে উল্লেখযোগ্য উন্নতি দেখা গেছে। তার সাপ্তাহিক এলাপ্রায়েজ (Elaprase) ইনজেকশন বন্ধ করা সম্ভব হয়েছে। রক্ত পরীক্ষায় দেখা গেছে, রোগীর শরীরে এনজাইমের মাত্রা অত্যন্ত বেশি, যা স্বাভাবিক মাত্রার তুলনায় শতগুণ বেশি বলে জানা গেছে। গবেষণার সহ-নেতৃত্বদানকারী অধ্যাপক সাইমন জোন্স এই ফলাফলগুলিকে বহু প্রতীক্ষিত এবং উৎসাহব্যঞ্জক বলে বর্ণনা করেছেন। এই থেরাপিটি প্রায় ১০ থেকে ১৫ বছর ধরে তৈরি করা হচ্ছিল। ২০২৩ সালে বায়োটেক কোম্পানি অ্যাভরোবিও (Avrobio) তাদের লাইসেন্স প্রত্যাহার করার পর, ২৫ লক্ষ পাউন্ড অর্থায়ন করে দাতব্য সংস্থা লাইফআর্ক (LifeArc) এই ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি চালিয়ে যাওয়ার ব্যবস্থা করে।
হান্টার সিনড্রোম IDS জিনের পরিবর্তনের কারণে ঘটে। এর ফলে আইডুরোনেট-২-সালফাটেজ নামক এনজাইমের ঘাটতি দেখা দেয়। এর ফলস্বরূপ গ্লাইকোসামিনোগ্লাইকানস টিস্যু এবং অঙ্গগুলিতে জমা হতে থাকে, যা গুরুতর এবং প্রগতিশীল ক্ষতি ঘটায়, পাশাপাশি জ্ঞানীয় কার্যকারিতা হ্রাস করে। রোগের গুরুতর রূপগুলিতে সাধারণত প্রত্যাশিত আয়ুষ্কাল ১০ থেকে ২০ বছর হয়। প্রচলিত চিকিৎসা হলো এনজাইম প্রতিস্থাপন থেরাপি, যা এলাপ্রায়েজ নামে পরিচিত। এটি অত্যন্ত ব্যয়বহুল (প্রতি বছর প্রায় ৩,৭৫,০০০ পাউন্ড), কিন্তু রক্ত-মস্তিষ্ক প্রতিবন্ধকতা ভালোভাবে অতিক্রম করতে না পারার কারণে এটি স্নায়বিক অবনতি রোধ করতে অক্ষম।
বর্তমান গবেষণায় মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র, ইউরোপ এবং অস্ট্রেলিয়া থেকে আরও পাঁচজন বালককে অন্তর্ভুক্ত করার পরিকল্পনা রয়েছে। ক্লিনিকাল পর্যবেক্ষণ শুরুর সময় যুক্তরাজ্যে উপযুক্ত রোগী পাওয়া যায়নি। অলিভারের পিতামাতারা ছেলের শারীরিক ও জ্ঞানীয় অবস্থার গুরুতর উন্নতির কথা জানিয়েছেন। অধ্যাপক রব উইন জোর দিয়ে বলেছেন যে এই জিন থেরাপি প্রচলিত অস্থি মজ্জা প্রতিস্থাপনের চেয়ে নিরাপদ এবং কার্যকর বিকল্প। কারণ এতে রোগীর নিজস্ব উপাদান ব্যবহার করা হয়, ফলে দাতার খোঁজার প্রয়োজন হয় না এবং অনুপস্থিত এনজাইমের মাত্রা অনেক বেশি পরিমাণে অর্জন করা সম্ভব হয়।
যদিও দীর্ঘমেয়াদী কার্যকারিতা নিশ্চিত করতে দুই বছরের পর্যবেক্ষণ প্রয়োজন, অলিভার চুর এই ঘটনাটি গুরুতর বংশগত রোগের জন্য উপশমমূলক চিকিৎসা থেকে সম্ভাব্য জেনেটিক সংশোধনের দিকে এক গুরুত্বপূর্ণ পদক্ষেপের সূচনা করেছে।
উৎসসমূহ
Pravda
Groundbreaking UK gene therapy offers hope after progress of three-year-old
Boy given world-first gene therapy made by UCL scientists 'thriving'
3-Year-Old Boy with Rare Condition Amazes Doctors by Becoming World's First Gene Therapy Patient
3 promising biotech approaches to treat Hunter syndrome, a rare genetic disorder
এই বিষয়ে আরও খবর পড়ুন:
আপনি কি কোনো ত্রুটি বা অসঠিকতা খুঁজে পেয়েছেন?
আমরা আপনার মন্তব্য যত তাড়াতাড়ি সম্ভব বিবেচনা করব।