Начало Клинических Испытаний Частичного Клеточного Перепрограммирования для Лечения Возрастных Заболеваний Глаза

Исследования в области частичного клеточного перепрограммирования, направленные на обращение вспять процесса старения, переходят на этап первых клинических испытаний на людях, начало которых запланировано на первый квартал 2026 года. Этот переход от доклинических моделей к прямому медицинскому применению потенциально меняет подход к лечению возрастных заболеваний.

В основе методики лежит избирательное использование трех из четырех факторов Яманаки — Октам4 (Oct4), Сокс2 (Sox2) и Клф4 (Klf4), известных как OSK. Этот подход позволяет омолодить клетки, не стирая их функциональной идентичности, что критически важно для минимизации онкологических рисков, связанных с полным перепрограммированием. Биотехнологическая компания Life Biosciences, соучредителем которой является профессор Гарварда Дэвид Синклер, возглавляет эту инициативу с терапевтическим средством ER-100.

Программа сфокусирована на лечении возрастных заболеваний глаз, таких как глаукома, путем восстановления функции ганглиозных клеток сетчатки. Факторы OSK доставляются непосредственно в глаз с помощью модифицированного аденоассоциированного вируса (AAV), обеспечивая локализованное воздействие. Для точного контроля безопасности и управляемой временной экспрессии активация генов регулируется системным введением антибиотика доксициклина в течение 8 недель (56 дней).

Первая фаза клинического исследования (NCT07290244), начатая в первом квартале 2026 года, нацелена на оценку безопасности и переносимости ER-100 у примерно 18 участников: 12 с первичной открытоугольной глаукомой (OAG) и 6 с неартериитной передней ишемической оптической нейропатией (NAION). Выбор глазных заболеваний обусловлен простотой доставки терапии, возможностью использования низких доз и относительной изоляцией структур глаза.

Этот метод контролируемого омоложения, получивший разрешение FDA на клинические испытания среди всех терапий клеточного омоложения на основе эпигенетического перепрограммирования, направлен на решение проблемы эпигенетического дрейфа — накопления предсказуемых изменений в метилировании ДНК с возрастом. Исключение фактора c-Myc из коктейля OSK, ассоциируемого с неконтролируемым ростом, удовлетворило требования FDA для начала испытаний.

Исследования на животных моделях показали, что частичное перепрограммирование с использованием OSK может восстановить зрение после травмы зрительного нерва и улучшить функцию нервных клеток у мышей с глаукомой. В случае успеха Life Biosciences планирует использовать полученные данные для ускорения подачи заявки на IND для ER-300, нацеленного на печень, с потенциальным выходом на испытания на людях к 2027–2028 годам. Успех этого начинания, по мнению ученых, таких как Витторио Себастьяно из Калифорнийского университета в Ирвайне, станет значительным шагом вперед в регенеративной медицине.