Life Biosciences Inicia Ensayos Clínicos de Fase I con Terapia de Reprogramación Celular ER-100

La investigación pionera en reprogramación celular parcial, diseñada para revertir los procesos biológicos del envejecimiento, ha alcanzado un hito fundamental con la autorización para comenzar los primeros ensayos clínicos en humanos. La compañía biotecnológica Life Biosciences, con sede en Boston, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) otorgó la autorización para el Nuevo Medicamento en Investigación (IND) para su terapia candidata, ER-100, el 28 de enero de 2026, permitiendo el inicio de la Fase I del estudio.

Este avance representa un punto de inflexión en la gerontología, buscando intervenir directamente en los mecanismos del deterioro asociado a la edad mediante la modulación epigenética, es decir, la alteración de la expresión génica sin modificar la secuencia del ADN. La técnica se centra en la expresión controlada de tres de los cuatro factores de Yamanaka: Oct4, Sox2 y Klf4 (OSK). Esta selección busca rejuvenecer las células sin inducir la pluripotencia total, un riesgo asociado históricamente a la formación de teratomas en modelos animales.

El enfoque inicial de ER-100 se dirige a patologías oculares relacionadas con la edad: el glaucoma de ángulo abierto (GAA) y la neuropatía óptica isquémica no arterítica (NAION), con el objetivo de restaurar la función de las células ganglionares de la retina. Para asegurar una gestión rigurosa de la seguridad, los factores OSK se administran mediante un vector de virus adenoasociado (AAV) introducido directamente en el ojo. La activación de estos genes de reprogramación está finamente controlada por la administración sistémica de doxiciclina durante un periodo inicial de aproximadamente ocho semanas (56 días).

El estudio de Fase I, identificado con el número NCT07290244, se inició en el primer trimestre de 2026 y evaluará la seguridad, tolerabilidad y respuestas inmunes, explorando también indicadores secundarios de eficacia mediante evaluaciones visuales clínicamente relevantes. Estudios preclínicos en primates no humanos demostraron la expresión controlada de OSK y la restauración de patrones de metilación del ADN juveniles.

El potencial de esta metodología de rejuvenecimiento controlado trasciende las afecciones ópticas. La plataforma de Reprogramación Epigenética Parcial (PER) de Life Biosciences ha mostrado versatilidad en modelos preclínicos de enfermedades metabólicas graves, como la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH). Este desarrollo clínico marca un avance significativo en la búsqueda de intervenciones que mejoren la calidad de vida asociada a la longevidad, abordando la desorganización epigenética subyacente.