科學家重啟古老基因，為痛風與肝臟疾病治療帶來新希望

美國喬治亞州立大學的研究團隊運用先進的CRISPR基因編輯技術，成功重新激活了一段在數百萬年前便已失傳的古老基因——尿酸氧化酶（uricase）。這項研究成果為痛風及相關肝臟疾病的治療開闢了新途徑。

尿酸氧化酶在人體內能將尿酸代謝為更易排泄的尿囊素。然而，由於演化過程中基因突變，人類失去了產生此酶的能力，導致尿酸在體內積聚，引發痛風。痛風是一種因關節中尿酸結晶沉積而引起的發炎性關節炎，高尿酸水平也與腎臟及肝臟疾病相關。研究人員透過重建約兩千萬至兩千九百萬年前失傳的尿酸氧化酶基因，並將其導入人類肝臟細胞，實驗結果顯示顯著降低了細胞內的尿酸水平，並有效抑制了果糖誘導的脂肪堆積。

此方法為現有療法提供了另一種選擇。目前的痛風治療方法，如使用重組尿酸酶（Krystexxa），雖能有效降低尿酸，但可能引發免疫反應，且對部分患者效果不彰。透過基因編輯技術重新激活人體自身的尿酸氧化酶基因，理論上能讓身體細胞自行產生酶，從而可能減少免疫系統的排斥反應。此研究發現與先前觀點一致，即人類祖先失去尿酸氧化酶功能，可能與適應以水果為食的環境有關，高尿酸水平有助於將果糖轉化為脂肪，以應對食物匱乏時期。

該研究的下一步計畫是在動物模型上進行試驗，若結果樂觀，將進入人體臨床試驗階段。這項基因療法潛力巨大，有望為全球數百萬飽受痛風及相關肝臟疾病之苦的患者帶來長期的緩解與希望。此研究成果標誌著在代謝性疾病治療領域的一大進步，展現了基因編輯技術在解決遺傳性疾病方面的巨大潛力，為個人化精準醫療的發展奠定了基礎。