Експериментальний препарат під назвою улефнерсен демонструє чудову ефективність у лікуванні рідкісної та агресивної форми аміотрофічного бічного склерозу (БАС), спричиненого специфічною генетичною мутацією. Невролог з Колумбійського університету, доктор Ніл Шнайдер, представив результати в The Lancet, підкресливши безпрецедентне функціональне відновлення у деяких пацієнтів.
Дослідження було зосереджено на особах з БАС, пов'язаним з мутаціями в гені FUS, що становить лише 1% до 2% усіх випадків БАС. У цих пацієнтів токсичні білки FUS накопичуються в рухових нейронах, що призводить до їх руйнування. Улефнерсен, розроблений доктором Шнайдером у співпраці з Ionis Pharmaceuticals, націлений на ці токсичні білки FUS.
Два пацієнти продемонстрували надзвичайні реакції: одна жінка відновила здатність ходити та дихати самостійно, а інша залишалася безсимптомною після трьох років лікування, демонструючи покращення м'язової активності. Препарат також значно зменшив біомаркери пошкодження нервів у групі пацієнтів. Ionis Pharmaceuticals спонсорує глобальне клінічне випробування улефнерсену під керівництвом доктора Шнайдера для подальшої оцінки його ефективності.