CRISPR-Cas9 успішно видаляє зайву 21-у хромосому в лабораторії, крок до дослідження синдрому Дауна

Дослідники з Університету Міє та Університету здоров'я Фуджіта в Японії досягли значного прориву, успішно видаливши зайву копію 21-ї хромосоми, відповідальну за синдром Дауна, в лабораторних клітинних культурах. У дослідженні, опублікованому в PNAS Nexus, використано технологію редагування генів CRISPR-Cas9 для фрагментації та видалення додаткової хромосоми. Хоча це знаменує собою важливий крок, експерти застерігають, що це не є негайним лікуванням синдрому Дауна. Застосування на людях вимагатиме подальших великих досліджень для забезпечення безпеки та ефективності, враховуючи складні біологічні процеси, на які впливає додаткова хромосома. Результати можуть прокласти шлях до цільових методів лікування, спрямованих на усунення конкретних станів, пов'язаних із синдромом Дауна, таких як когнітивні порушення, а також можуть послужити основою для досліджень інших генетичних станів, пов'язаних із додатковими хромосомами. Необхідна подальша оцінка, перш ніж можна буде розглядати клінічне застосування.