CRISPR-Cas9 が実験室で過剰な 21 番染色体を正常に除去、ダウン症候群の研究への一歩

日本の三重大学と藤田医科大学の研究者らは、ダウン症候群の原因となる過剰な 21 番染色体を実験室の細胞培養で正常に除去し、大きな進歩を遂げました。PNAS Nexus に掲載された研究では、CRISPR-Cas9 遺伝子編集技術を使用して、追加の染色体を断片化して除去しました。これは重要な一歩ですが、専門家は、これがダウン症候群の即効性のある治療法ではないと警告しています。ヒトへの応用には、追加の染色体によって影響を受ける複雑な生物学的プロセスを考慮して、安全性と有効性を確保するために、さらに広範な研究が必要になります。この発見は、認知機能の低下など、ダウン症候群に関連する特定の状態に対処する標的療法の道を開き、追加の染色体を含む他の遺伝的状態の研究にも役立つ可能性があります。臨床応用を検討する前に、さらなる評価が必要です。