古代の遺伝子を再活性化し痛風・肝臓病治療に新展開

ジョージア州立大学の研究チームは、数百万年前に失われた古代のウリカーゼ遺伝子をCRISPR遺伝子編集技術を用いて再活性化させるという画期的な成果を発表しました。この進歩は、痛風や関連する肝臓病に苦しむ多くの人々にとって、新たな治療法の開発に向けた大きな希望となります。

痛風は、体内に尿酸が過剰に蓄積し、関節に針状の結晶として沈着することで激しい炎症と痛みを引き起こす疾患です。多くの哺乳類とは異なり、ヒトを含む霊長類は約2000万年から2900万年前に、尿酸をアンアラントインへと分解するウリカーゼ酵素を生成する遺伝子を失いました。この進化上の出来事が、ヒトにおける尿酸値の上昇傾向と、それに伴う痛風、腎臓病、さらには肝臓病との関連性の原因の一つと考えられています。特に、高尿酸血症はメタボリックシンドロームや非アルコール性脂肪肝疾患（NAFLD/NASH）とも深く関連しており、全身の代謝機能に影響を及ぼすことが指摘されています。

今回の研究では、科学者たちは失われたウリカーゼ遺伝子の祖先バージョンを再構築し、CRISPR技術を用いてヒト肝細胞に導入しました。この精密な遺伝子操作により、肝細胞内の尿酸レベルが顕著に低下することが確認されました。さらに、フルクトース（果糖）の過剰摂取によって引き起こされる肝臓の脂肪蓄積も抑制される効果が見られました。

このアプローチは、体自身の細胞が尿酸を代謝する能力を取り戻す可能性を示唆しており、現在の痛風治療法では効果が限定的であったり、副作用が生じたりする患者にとって、革新的な代替手段となり得ます。遺伝子編集技術、特にCRISPRは、その高い精度と多様な応用可能性から、遺伝性疾患、がん、そして今回のような代謝性疾患の治療法開発において、医療分野に大きな変革をもたらすものと期待されています。専門家は、この技術が病気の根本原因に直接働きかけることで、より効果的かつ持続的な治療の実現に貢献すると分析しています。

研究チームは、この有望な結果を受けて、今後動物モデルでのさらなる検証を進め、安全性が確認されればヒトでの臨床試験へと移行する予定です。この古代の遺伝子を現代に蘇らせる試みは、失われた生体機能を回復させ、健康への新たな道を開く可能性を秘めており、科学と医療の未来を照らす一歩と言えるでしょう。