CRISPR-Cas9 Elimina con Successo il Cromosoma 21 Extra in Laboratorio, un Passo Avanti nella Ricerca sulla Sindrome di Down

I ricercatori dell'Università di Mie e dell'Università della Salute di Fujita in Giappone hanno ottenuto un significativo passo avanti eliminando con successo la copia extra del cromosoma 21, responsabile della sindrome di Down, nelle colture cellulari di laboratorio. Lo studio, pubblicato su PNAS Nexus, ha utilizzato la tecnologia di editing genetico CRISPR-Cas9 per frammentare e rimuovere il cromosoma aggiuntivo. Sebbene questo segni un passo cruciale, gli esperti avvertono che non rappresenta una cura immediata per la sindrome di Down. L'applicazione negli esseri umani richiederebbe ulteriori ricerche approfondite per garantire la sicurezza e l'efficacia, considerando i complessi processi biologici influenzati dal cromosoma extra. I risultati potrebbero aprire la strada a terapie mirate per affrontare condizioni specifiche associate alla sindrome di Down, come i deficit cognitivi, e potrebbero anche informare la ricerca su altre condizioni genetiche che coinvolgono cromosomi extra. È necessaria un'ulteriore valutazione prima che possano essere prese in considerazione applicazioni cliniche.