Исследователи из Университета штата Джорджия объявили о значительном прорыве в генной терапии, успешно реактивировав древний ген уриказы, который был утрачен человечеством миллионы лет назад. Этот ген играет ключевую роль в метаболизме мочевой кислоты, и его восстановление открывает новые перспективы в лечении подагры и связанных с ней заболеваний печени.
Подагра, известная своей болезненностью и воспалительным характером, возникает из-за накопления кристаллов мочевой кислоты в суставах. У людей ген уриказы, ответственный за расщепление мочевой кислоты, перестал функционировать примерно 20-29 миллионов лет назад. Существует гипотеза, что эта потеря могла быть эволюционным преимуществом в условиях дефицита пищи, позволяя эффективнее накапливать жир из фруктозы. Однако в современном мире избыток мочевой кислоты стал причиной многих проблем со здоровьем, включая заболевания почек и печени.
Используя передовую технологию редактирования генов CRISPR, ученые смогли реконструировать и внедрить древнюю версию гена уриказы в клетки человеческой печени. Эксперименты показали, что реактивированный ген успешно функционирует, значительно снижая уровень мочевой кислоты. Более того, он предотвращал накопление жира, вызванное фруктозой, что является важным фактором в развитии неалкогольной жировой болезни печени.
Исследование также подтвердило, что восстановленный ген уриказы корректно функционирует в трехмерных моделях печени, имитирующих работу органа в организме. Это свидетельствует о потенциальной безопасности и эффективности метода. Этот научный прорыв имеет огромное значение, поскольку высокий уровень мочевой кислоты (гиперурикемия) связан не только с подагрой, но и с повышенным риском развития гипертонии, сердечно-сосудистых заболеваний и болезней почек.
Восстановление функции уриказы может стать новым подходом к терапии этих состояний. Хотя до клинического применения на людях еще предстоит пройти долгий путь, включая дальнейшие исследования на животных и испытания безопасности, данная работа открывает многообещающие горизонты для разработки инновационных методов лечения подагры и других метаболических нарушений, предлагая надежду миллионам людей по всему миру.