Instytut Wertheim UF Scripps Institute for Biomedical Innovation & Technology otrzymał łącznie blisko 15,7 miliona dolarów w ramach grantów stanowych i federalnych na najbliższe pięć lat. Finansowanie to ma na celu przyspieszenie rozwoju innowacyjnych strategii terapeutycznych w obszarach neurologii, immunologii, wirusologii i onkologii, dając nadzieję na lepsze leczenie i lekarstwa na jedne z najpoważniejszych wyzwań zdrowotnych ludzkości.
Dr Ezgi Hacisuleyman otrzymała grant w wysokości 2,3 miliona dolarów na badania nad tym, jak neurony błyskawicznie zmieniają swoją strukturę i funkcję w odpowiedzi na bodźce. Jej praca, wykorzystująca zaawansowane techniki obrazowania i znakowania molekularnego, skupia się na zrozumieniu roli syntezy RNA i białek w plastyczności neuronalnej, co jest kluczowe dla rozszyfrowania zaburzeń neurologicznych spowodowanych błędną komunikacją komórkową. Badania te rzucają nowe światło na transport i lokalną produkcję cząsteczek RNA przez neurony, które odgrywają istotną rolę w regulacji odpowiedzi komórkowych, zwłaszcza w neuronach, gdzie różne części mają odmienne potrzeby sygnalizacyjne i metaboliczne. Zrozumienie tych mechanizmów lokalizacji RNA może prowadzić do nowych terapii chorób takich jak choroba Alzheimera czy niektóre typy nowotworów. Dr Hacisuleyman wcześniej pracowała nad rozwojem testów na koronawirusa nowej generacji, które zostały zatwierdzone do użytku w USA.
Dr Mauricio Martins otrzymał ponad 6 milionów dolarów na opracowanie technik terapii genowej mających na celu ochronę niemowląt przed transmisją HIV. Jego pionierska praca wykorzystuje wektory wirusa związane z adenowirusem do dostarczania genów neutralizujących przeciwciała, oferując potencjalne rozwiązanie w zapobieganiu transmisji matka-dziecko, szczególnie w regionach o ograniczonym dostępie do leków antyretrowirusowych. Odkrycie zespołu Martinsa, że ekspozycja na te przeciwciała w łonie matki może indukować tolerancję immunologiczną, zapobiegając odrzuceniu terapii przez organizm, może poszerzyć okno terapeutyczne dla profilaktyki HIV i mieć implikacje dla leczenia chorób autoimmunologicznych oraz poprawy wyników transplantacji narządów. Prace dr. Martinsa nad terapiami genowymi przeciwko HIV, opublikowane w czasopiśmie Nature, wskazują na możliwość ochrony niemowląt przed infekcją przy jednej dawce.
Drs. Michalina Janiszewska i Matthew Disney wykorzystują grant stanowy w wysokości 300 000 dolarów do opracowania nowych terapii dla glejaków wielopostaciowych, agresywnych guzów mózgu. Ich badania koncentrują się na hamowaniu czynników indukowanych przez hipoksję, zwłaszcza HIF2-alfa, który pomaga guzom przetrwać i oprzeć się leczeniu w warunkach niskiego stężenia tlenu. Ich strategia polega na tworzeniu małych cząsteczek, które celują w informacyjne RNA (mRNA) związane z odpowiedzią na hipoksję. Poprzez zakłócanie ekspresji genów na poziomie RNA, to podejście oferuje precyzyjny sposób modulowania patologicznych szlaków, z potencjalnymi zastosowaniami wykraczającymi poza glejaka do innych nowotworów. Badania te podkreślają znaczenie analizy różnorodności genetycznej w obrębie guza w kontekście mikrośrodowiska nowotworowego.
Laboratorium dr Susany Valente pozyskało 4,8 miliona dolarów na opracowanie nowych inhibitorów HIV, które celują w białko wirusowe Tat. Tat jest niezbędny do transkrypcji genów HIV, a zespół Valente dąży do degradacji Tat przy użyciu własnego systemu komórkowego – systemu ubikwityna-proteasom – skutecznie zatrzymując produkcję wirusa. Ta strategia ukierunkowana na Tat stanowi znaczącą zmianę w leczeniu HIV, potencjalnie umożliwiając remisję bez leczenia i zmniejszając potrzebę stosowania leków do końca życia. Badania te integrują chemię medyczną z rygorystycznymi testami w różnych modelach, aby zapewnić skuteczność i bezpieczeństwo. Podejście „blokuj i blokuj” (block and lock) ma na celu utrzymanie wirusa w stanie uśpienia, zamiast jego całkowitej eliminacji.
Te zbiorowe inicjatywy badawcze podkreślają zaangażowanie Instytutu Wertheim UF Scripps w interdyscyplinarną współpracę i badania translacyjne. Łącząc wiedzę z różnych dziedzin nauki, instytut dąży do przełożenia fundamentalnych odkryć na innowacyjne terapie dla trudnych chorób. Instytut, założony we współpracy ze Scripps Research i zintegrowany z Uniwersytetem Florydy w 2022 roku, korzysta ze środowiska sprzyjającego zarówno badaniom podstawowym, jak i odkrywaniu leków. Ostatnie finansowanie wzmacnia zaufanie do zdolności instytutu do pozytywnego wpływu na globalne zdrowie. Przyznane granty nie tylko wspierają bieżące projekty, ale także umacniają pozycję instytutu jako centrum przełomów naukowych, z budżetem badawczym przekraczającym 101 milionów dolarów rocznie. Społeczność biomedyczna oczekuje nowych spostrzeżeń i zastosowań klinicznych, które mogłyby zrewolucjonizować leczenie chorób i poprawić wyniki leczenia pacjentów.