CRISPR-Cas9 eliminiert erfolgreich zusätzliches Chromosom 21 im Labor, ein Schritt in Richtung Down-Syndrom-Forschung

Forscher der Mie University und der Fujita Health University in Japan haben einen bedeutenden Durchbruch erzielt, indem sie in Laborzellkulturen erfolgreich die zusätzliche Kopie des Chromosoms 21, das für das Down-Syndrom verantwortlich ist, eliminiert haben. Die in PNAS Nexus veröffentlichte Studie verwendete die CRISPR-Cas9-Geneditierungstechnologie, um das zusätzliche Chromosom zu fragmentieren und zu entfernen. Obwohl dies einen entscheidenden Schritt darstellt, warnen Experten davor, dass dies keine sofortige Heilung für das Down-Syndrom darstellt. Die Anwendung beim Menschen würde umfangreiche weitere Forschung erfordern, um Sicherheit und Wirksamkeit zu gewährleisten, da die komplexen biologischen Prozesse, die durch das zusätzliche Chromosom beeinflusst werden, berücksichtigt werden müssen. Die Ergebnisse könnten den Weg für gezielte Therapien ebnen, die spezifische mit dem Down-Syndrom verbundene Erkrankungen wie kognitive Defizite behandeln, und könnten auch die Forschung zu anderen genetischen Erkrankungen mit zusätzlichen Chromosomen unterstützen. Eine weitere Bewertung ist erforderlich, bevor klinische Anwendungen in Betracht gezogen werden können.