জীন থেরাপিতে যুগান্তকারী সাফল্য: Regeneron-এর DB-OTO জন্মগত বধিরতাযুক্ত শিশুদের শ্রবণশক্তি ফিরিয়ে আনছে
সম্পাদনা করেছেন: Maria Sagir
বায়োটেকনোলজি ক্ষেত্রে একটি অত্যন্ত গুরুত্বপূর্ণ অগ্রগতি নজরে এসেছে, যা Regeneron Pharmaceuticals কোম্পানির পরীক্ষামূলক জীন থেরাপি DB-OTO-কে কেন্দ্র করে। এই উদ্ভাবনটি OTOF জিনের মিউটেশনের কারণে সৃষ্ট গভীর জন্মগত বধিরতা দূর করার লক্ষ্য নিয়ে তৈরি হয়েছে এবং এটি স্বাভাবিক শ্রবণশক্তি ফিরিয়ে আনার বিশাল সম্ভাবনা বহন করে।
এই আশাব্যঞ্জক তথ্যগুলি CHORD নামক ফেজ I/II গবেষণার মাধ্যমে পাওয়া গেছে। এই গবেষণায় ১০ মাস থেকে ১৬ বছর বয়সী মোট বারো জন শিশুকে অন্তর্ভুক্ত করা হয়েছিল। এই সংক্রান্ত তথ্যগুলি *The New England Journal of Medicine* জার্নালে প্রকাশিত হয়েছে এবং আমেরিকান অ্যাকাডেমি অফ ওটোল্যারিঙ্গোলজি—হেড অ্যান্ড নেক সার্জারি (AAO-HNSF)-এর বার্ষিক সভায় উপস্থাপন করা হয়েছে।
গবেষণার ফলাফল অনুযায়ী, এই থেরাপিটি ডাবল ভেক্টর অ্যাডেনো-অ্যাসোসিয়েটেড ভাইরাস (AAV)-এর মাধ্যমে OTOF জিনের একটি কার্যকরী অনুলিপি সরবরাহ করে। এর ফলে অংশগ্রহণকারীদের বেশিরভাগের মধ্যেই স্বাভাবিক অ্যাকোস্টিক উপলব্ধি পুনরুদ্ধার হয়েছে। ২৪তম সপ্তাহের মধ্যে, বারো জন শিশুর মধ্যে নয় জনের শ্রবণশক্তি এমন পর্যায়ে পৌঁছেছে যা মাঝারি বা স্বাভাবিক সীমার মধ্যে পড়ে। সাধারণত, এই ধরনের উন্নতি ককলিয়ার ইমপ্লান্টেশনের প্রয়োজনীয়তা দূর করে।
আরও উল্লেখযোগ্যভাবে, তিনজন অংশগ্রহণকারী প্রায় সম্পূর্ণ শ্রবণ কার্যকারিতা পুনরুদ্ধার করতে সক্ষম হয়েছে। DB-OTO প্রয়োগের পদ্ধতিটি হলো ইন্ট্রাককলিয়ার ইনজেকশন। এই পদ্ধতিটি ককলিয়ার ইমপ্লান্ট স্থাপনের পদ্ধতির মতোই হওয়ায় এটি খুব কম বয়সী রোগীদের ক্ষেত্রেও ব্যবহার করা সম্ভব। ইনজেকশন দেওয়ার কয়েক সপ্তাহের মধ্যেই উন্নতি লক্ষ্য করা গিয়েছিল।
৪৮তম সপ্তাহে যাদের বাচন মূল্যায়ণ করা হয়েছিল, সেই তিন শিশুর ক্ষেত্রে শব্দ শনাক্তকরণ এবং কোলাহলপূর্ণ পরিবেশে মৃদু শব্দে সাড়া দেওয়ার ক্ষেত্রে উল্লেখযোগ্য অগ্রগতি পরিলক্ষিত হয়েছে। এই ফলাফলগুলি শিশুদের যোগাযোগ দক্ষতা বৃদ্ধিতে থেরাপির ইতিবাচক প্রভাব নির্দেশ করে।
DB-OTO-এর সাথে সরাসরি সম্পর্কিত কোনো গুরুতর প্রতিকূল ঘটনা (serious adverse events) নথিভুক্ত হয়নি, যা ইঙ্গিত দেয় যে থেরাপিটি অত্যন্ত সহনীয় এবং নিরাপদ। OTOF মিউটেশন (যা জন্মগত জেনেটিক বধিরতার মোট ঘটনার ২ থেকে ৮ শতাংশের জন্য দায়ী বলে অনুমান করা হয়) সম্পর্কিত এই যুগান্তকারী সাফল্য বংশগত শ্রবণশক্তি হ্রাসের চিকিৎসায় একটি মোড় ঘুরিয়ে দিতে পারে।
Regeneron ২০২৫ সালের শেষ নাগাদ FDA-এর কাছে বায়োলজিক্যাল প্রোডাক্ট লাইসেন্স অ্যাপ্লিকেশন (BLA) জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করছে। বিশেষজ্ঞরা মনে করছেন, এই নির্দিষ্ট ত্রুটির চিকিৎসায় সফলতা আরও সাধারণ জেনেটিক মিউটেশন, যেমন GJB2, সংশোধনের পদ্ধতি উদ্ভাবনে অনুঘটক হিসেবে কাজ করতে পারে। এর ফলে ওটোলজি (শ্রবণ বিজ্ঞান)-এর মনোযোগ এখন শ্রবণশক্তির প্রাকৃতিক প্রক্রিয়া পুনরুদ্ধারের দিকে স্থানান্তরিত হচ্ছে।
উৎসসমূহ
Corriere Nazionale
Regeneron Pharmaceuticals Inc.
Clinical Trials Arena
BioPharma Dive
এই বিষয়ে আরও খবর পড়ুন:
আপনি কি কোনো ত্রুটি বা অসঠিকতা খুঁজে পেয়েছেন?
আমরা আপনার মন্তব্য যত তাড়াতাড়ি সম্ভব বিবেচনা করব।