一種名為 ulefnersen 的實驗性藥物在治療由特定基因突變引起的罕見且具有侵襲性的肌萎縮側索硬化症 (ALS) 方面表現出顯著療效。哥倫比亞大學神經科醫生 Neil Shneider 博士在《柳葉刀》上發表研究結果，強調了一些患者前所未有的功能恢復。
該研究的重點是與 FUS 基因突變相關的 ALS 患者，這類患者僅佔所有 ALS 病例的 1% 到 2%。在這些患者中，有毒的 FUS 蛋白在運動神經元中積累，導致其破壞。Ulefnersen 由 Shneider 博士與 Ionis Pharmaceuticals 合作開發，旨在靶向這些有毒的 FUS 蛋白。
兩名患者表現出非凡的反應：一名女性恢復了行走和自主呼吸的能力，而另一名患者在治療三年後仍然沒有症狀，並顯示出肌肉活動有所改善。該藥物還顯著降低了患者隊列中的神經損傷生物標記物。Ionis Pharmaceuticals 正在贊助由 Shneider 博士領導的 ulefnersen 全球臨床試驗，以進一步評估其療效。