CRISPR-Cas9成功在实验室中消除了额外的21号染色体，这是唐氏综合征研究的一步

日本三重大学和藤田健康大学的研究人员取得了一项重大突破，他们成功地在实验室细胞培养物中消除了导致唐氏综合征的额外21号染色体拷贝。这项发表在PNAS Nexus上的研究使用CRISPR-Cas9基因编辑技术来分解和移除额外的染色体。虽然这标志着一个关键的步骤，但专家警告说，这并不代表可以立即治愈唐氏综合征。考虑到额外的染色体所影响的复杂生物过程，在人体中应用需要进一步的广泛研究，以确保安全性和有效性。这些发现可能为针对唐氏综合征相关特定病症（如认知缺陷）的靶向治疗铺平道路，并可能为涉及额外染色体的其他遗传病的研究提供信息。在考虑临床应用之前，还需要进一步的评估。