У клінічному дослідженні повідомлено про успіх у лікуванні генетичного захворювання за допомогою передової технології редагування генів. 18-річного пацієнта фактично «вилікувано» після отримання інноваційного лікування. У дослідженні, в якому брала участь CHU Sainte-Justine, використовувалося прайм-редагування для виправлення генетичної мутації.
Прайм-редагування безпосередньо модифікувало гемопоетичні стовбурові клітини пацієнта, націлюючись на мутацію, відповідальну за хронічну гранулематозну хворобу (ХГХ). Протягом кількох тижнів аномалію було виправлено у значній частині клітин. Доктор Елі Хаддад, головний дослідник, висловив оптимізм щодо результатів.
Лікування дозволяє уникнути ризиків, пов'язаних із традиційними трансплантаціями кісткового мозку. Власні клітини пацієнта використовуються після редагування генів у лабораторії. Це усуває можливість відторгнення та потенційно збільшує рівень виживання до 100%.