Новий інструмент редагування генів STITCHR пропонує підхід генної терапії «один раз і назавжди»

Дослідники з Mass General Brigham і Beth Israel Deaconess Medical Center розробили STITCHR, новий інструмент для редагування генів. STITCHR може вставляти терапевтичні гени в певні місця, не викликаючи небажаних мутацій. Систему можна повністю сформулювати як РНК, що спрощує логістику доставки порівняно з традиційними системами, які використовують як РНК, так і ДНК. Вставляючи цілий ген, інструмент пропонує підхід «один раз і назавжди». Це долає перешкоди від технології редагування генів CRISPR, яка запрограмована на виправлення окремих мутацій. Результати були опубліковані в *Nature*. За словами співавтора Омара Абудайє, доктора філософії, CRISPR має обмеження, включаючи нездатність націлюватися на кожне місце в геномі та виправляти тисячі мутацій при таких захворюваннях, як кістозний фіброз. Абудайє заявив, що їхня лабораторія мала на меті вставляти великі шматки або цілі гени, щоб замінити дефектні, націлюючись на кожну мутацію хвороби за допомогою єдиної конструкції для редагування генів. STITCHR використовує ферменти з ретротранспозонів, генетичних елементів, що містяться в еукаріотичних клітинах (тваринах, грибах і рослинах). Ретротранспозони, які часто називають «стрибаючими генами», переміщуються та вставляють себе в геном. Дослідники перепрофілювали їхній механізм копіювання та вставки для редагування генів у певних місцях. Дослідницька група, включаючи провідного автора дослідження Крістофера Фелла, доктора філософії, перевірила тисячі ретротранспозонів, щоб ідентифікувати кандидатів, яких можна перепрограмувати, яких вони перевірили в лабораторії. Вони об’єднали остаточного кандидата з ферментом нікази із системи редагування генів CRISPR, щоб безперешкодно вставляти гени, утворюючи систему STITCHR. Дослідники планують підвищити ефективність системи та перевести STITCHR для клінічного застосування. Джонатан Гутенберг, доктор філософії, співавтор, заявив, що вивчення основної біології в наших клітинах може надихнути нові інструменти, розширити можливості клітинної інженерії та призвести до нових ліків і терапії як для рідкісних, так і для поширених захворювань.