Ученые вырастили крошечные человеческие органоиды мозга в космосе для изучения новых методов лечения болезни Альцгеймера, болезни Паркинсона и травм спинного мозга.
Среда с низкой гравитацией на Международной космической станции (МКС) позволила исследователям разработать органоиды мозга всего за 72 часа, в то время как этот процесс обычно занимает месяцы на Земле.
Эти органоиды, представляющие собой искусственно выращенные клеточные массы, имитирующие структуру и функцию человеческих органов, позволили исследователям протестировать новый подход к лечению неврологических заболеваний, которые в настоящее время не поддаются лечению.
Перспективный новый метод лечения, разработанный биотехнологической компанией Axonis Therapeutics, использует перепрограммированный вирус для доставки полезной генотерапии в клетки центральной нервной системы (ЦНС).
Эти модифицированные вирусы, известные как вирусные векторы, могут быть особенно полезны для лечения болезней Альцгеймера и Паркинсона, а также травм спинного мозга. Каждый год почти 600 000 американцев получают диагноз болезни Альцгеймера или Паркинсона, а также примерно 18 000 новых травм спинного мозга.
Тесты показали, что предложенное лечение было эффективным у мышей. Однако генотерапии, которые работают в моделях грызунов, часто терпят неудачу у людей. Axonis Therapeutics необходимо было провести испытания, используя точную модель человеческой ЦНС, что побудило их попытаться вырастить органоиды человеческого мозга в космосе.
Хотя ученые могут выращивать клетки ЦНС на Земле, гравитация заставляет их организовываться в плоские двумерные слои, что затрудняет выращивание трехмерной структуры и функциональной сложности групп клеток мозга.
Органоиды, выращенные в космосе, быстро предоставили очень точную модель человеческого мозга, что позволило исследователям МКС эффективно протестировать эффективность нового лечения с использованием вирусного вектора.
“Проведение исследований в космосе не то, о чем обычно думают”, — сказал Шейн Хегарти, соучредитель и научный директор Axonis Therapeutics. “Но возможность использовать условия микрогравитации может раскрыть значительный неиспользованный потенциал, расширяя границы науки в уникальной среде”, — добавил он.
В августе 2023 года Axonis Therapeutics отправила замороженные флаконы своего вирусного вектора, зрелых нейронов и астроцитов — клеток, которые поддерживают и удерживают нервные клетки — на МКС в рамках миссии по снабжению. Затем команда исследователей ввела эти материалы в специализированную систему клеточной культуры под названием BioCell.
Они загрузили вирусный вектор геном флуоресцентного белка. Если это удастся, нейроны будут светиться зеленым цветом после имплантации гена.
Всего за 72 часа клетки не только организовались в трехмерные органоиды мозга человека, но и начали светиться.
Астронавт NASA Майк Баррат обрабатывает образцы органоидов мозга на борту МКС для другого исследовательского проекта, проводимого в этом году.
Исследователи МКС использовали специализированную систему клеточной культуры BioCell для выращивания мозговых органоидов и тестирования эффективности вирусного вектора. “Ключевым днем стало то, когда команда проводила микроскопию и мы увидели большие агрегаты зеленых, светящихся 3D-структур”, — сказала исследователь Шейла Нильсен из BioServe Space Technologies, разработавшая BioCell. “Шейн и я обменивались изображениями органоидов, и мы были довольно взволнованы, потому что это было что-то, что они никогда не видели в поле”, — добавила она.
Вирусы очень эффективны в инфицировании клеток и вставке генетического материала, что может повредить клетки и вызвать иммунный ответ. Однако ученые могут перепрограммировать вирусы, чтобы они передавали полезные генотерапии, обеспечивая целенаправленное лечение заболеваний или травм.
Это исследование показало, что вирусный вектор Axonis Therapeutics способен доставлять генотерапию в человеческие нейроны. “Это было очень захватывающе: мы смогли как подтвердить целевую способность генотерапии, так и показать, что мы быстро сформировали 3D-ассемблоидные модели человеческого мозга”, — сказал Хегарти. “Основное достижение заключается в возможности быстро самоорганизовывать зрелые нейроны и астроциты для формирования модели мозга в условиях микрогравитации, что невозможно сделать на Земле.”