uPEn: Улучшенное Прайм-Редактирование Повышает Эффективность Генной Модификации у Скота

Исследователи представили uPEn [улучшенный Прайм-Редактор], усовершенствованную технологию прайм-редактирования, которая повышает эффективность и точность модификаций генома, превосходя традиционные методы CRISPR/Cas9. Это достижение имеет значение для сельского хозяйства и биомедицинских исследований, особенно в животноводстве. uPEn решает ограничения стандартного прайм-редактирования путем включения варианта убиквитина, i53, который повышает стабильность генома. Эксперименты на зиготах мышей и овец продемонстрировали способность uPEn вставлять консенсусную последовательность Козака в ген PPARG (γ2), который имеет решающее значение для отложения жира. Модели на мышах показали повышенную экспрессию PPARγ2 в адипоцитах. У овец Ху uPEn облегчил одновременные нок-ин и нок-аут редактирования генов PPARG и MSTN, причем MSTN регулирует рост мышц. У некоторых ягнят с нокаутом MSTN наблюдалась гипертрофия мышц. Секвенирование нового поколения (NGS) подтвердило точность этих модификаций с минимальными побочными эффектами и эффективной передачей зародышевой линии. Эта технология может произвести революцию в животноводстве за счет улучшения желаемых признаков и повышения продуктивности сельского хозяйства. Она также перспективна для моделирования заболеваний и генной терапии. Будущие планы включают интеграцию высокоточных вариантов Cas9 и оптимизацию конструкций РНК для дальнейшего повышения точности и эффективности редактирования.